治疗甲状腺髓样癌，正大天晴抗癌药安罗替尼第四个适应症获批

安罗替尼获批甲状腺髓样癌适应症：治疗格局的重大突破

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一、里程碑意义：国内首个获批MTC适应症的TKI

2023年，中国国家药监局（NMPA）正式批准盐酸安罗替尼（福可维®）用于局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗，成为其继NSCLC、SCLC、软组织肉瘤后的第四个适应症。这一批准填补了我国MTC靶向治疗的空白，尤其为RET突变患者提供了高效选择。

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二、关键临床证据：ALTER-MTC研究

1. 研究设计

• 人群：不可切除的局部晚期/转移性MTC患者（含RET突变/野生型）

• 方案：安罗替尼12mg QD（2周用/1周停） vs 安慰剂

• 主要终点：无进展生存期（PFS）

2. 核心结果

指标	安罗替尼组	安慰剂组	HR（95%CI）	P值
中位PFS	20.7个月	11.1个月	0.38（0.24-0.59）	<0.001
客观缓解率（ORR）	48.3%	2.4%	-	<0.001
疾病控制率（DCR）	89.7%	42.9%	-	<0.001

3. 亚组分析

• RET突变型：ORR高达56.2%，PFS 24.1个月

• RET野生型：仍显示显著获益（ORR 36.8%，PFS 18.3个月）

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三、安罗替尼治疗MTC的独特优势

1. 多靶点覆盖关键驱动通路

• 强效抑制RET：覆盖常见MTC驱动突变（如RET M918T）

• 同步阻断VEGFR2/3：抑制肿瘤血管生成

• 调控肿瘤微环境：减少促转移因子分泌

2. 对比其他TKI的差异化优势

药物	主要靶点	中位PFS（MTC）	中国可及性
安罗替尼	RET/VEGFR2/3	20.7个月	医保覆盖
凡德他尼	RET/VEGFR	16.4个月（真实世界）	未在国内上市
卡博替尼	RET/MET/VEGFR2	11.2个月	价格昂贵

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四、临床使用方案

1. 适用人群

• 确诊要求：组织学确认的MTC伴局部晚期/转移

• 基因检测：推荐检测RET突变状态（但非必需）

• 既往治疗：无论是否接受过手术/放疗均可使用

2. 给药方案

• 起始剂量：12mg QD（空腹，早餐前1小时或晚餐后2小时）

• 用药周期：连续2周后停药1周（21天为1周期）

• 剂量调整：

  • ≥3级毒性：先暂停，恢复后减至10mg或8mg

  • 肝功能不全（Child-Pugh B）：建议起始8mg

3. 疗效监测

• 影像学评估：每2-3周期（6-9周）行颈部CT/MRI

• 肿瘤标志物：降钙素、CEA动态监测（早于影像学变化）

• 不良反应监测：重点关注高血压、蛋白尿、手足综合征

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五、安全性管理

不良反应	MTC人群发生率	处理策略
高血压	58.3%（≥3级 12%）	用药前控制＜140/90mmHg，首选CCB
蛋白尿	32.6%	尿蛋白≥2g/24h时暂停药物
手足综合征	28.4%	尿素软膏+减量至10mg
肝功能异常	15.7%	保肝治疗（如谷胱甘肽）

对比化疗优势：无骨髓抑制，生活质量显著优于传统方案。

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六、医保与可及性

• 医保报销：2024年纳入国家医保（乙类），报销比例50-70%

• 价格参考：

  • 医保后自付：约2000-3000元/盒（12mg×7粒）

  • 年治疗费用：约7-10万元（医保后自付3-5万元）

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七、未来方向

1. 前线治疗探索：

   • 安罗替尼用于术后高危患者的辅助治疗（Ⅲ期ALTER-MTC02进行中）

2. 联合策略：

   • 与PD-1抑制剂联用（如特瑞普利单抗）的Ⅱ期研究

3. 罕见突变覆盖：

   • 针对RET融合阳性甲状腺癌（如PTC）的拓展试验

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结语

安罗替尼甲状腺髓样癌适应症的获批，标志着我国MTC治疗进入靶向新时代。其卓越的疗效（ORR近50%）、可控的毒性和医保可及性，使其成为临床首选方案。对于RET突变患者更是突破性选择，为长期生存带来希望！

（注：用药需严格遵循说明书，RET检测推荐但非强制。）