维奈克拉与阿扎胞苷联合治疗急性髓系白血病的真实世界疗效

维奈克拉（Venetoclax, VEN）联合阿扎胞苷（Azacitidine, AZA）已被证实能为那些不适合强化联合治疗的初治急性髓系白血病（AML）患者带来更高的完全缓解（CR）率和更长的总生存期（OS）。在实际临床应用中，为了降低不良事件的风险，主治医生往往会根据患者的具体情况酌情减少维奈克拉和阿扎胞苷的剂量。然而，这种剂量和持续时间的调整对疗效的具体影响尚不完全清楚。本研究旨在通过真实世界的数据，分析在剂量调整的情况下，维奈克拉+阿扎胞苷联合治疗相较于阿扎胞苷单药治疗是否能保持其疗效优势。

　　本研究共纳入了33名患者，其中17例（包括10例新诊断和7例原发难治或复发）接受了维奈克拉+阿扎胞苷联合治疗，另外16例（包括7例新诊断和9例原发难治或复发）则接受了阿扎胞苷单药治疗。我们主要评估了CR和CR伴不完全血液学恢复（CRi）率、OS以及不良事件的发生率。

　　结果显示，维奈克拉+阿扎胞苷组中有7/17（41.2%）例患者达到CR，11/17（64.7%）例患者达到CR/CRi，而阿扎胞苷组中则分别有0/16（0%）例和2/16（12.5%）例患者达到CR和CR/CRi。维奈克拉+阿扎胞苷组的CR/CRi率显著高于阿扎胞苷组（P=0.001）。此外，维奈克拉+阿扎胞苷组的OS也明显长于阿扎胞苷组（P=0.03），中位数分别为506天（95%置信区间CI=234-585天）和208天（95% CI=52-343天）。

　　尽管主治医生在实际应用中酌情减少了维奈克拉+阿扎胞苷的剂量，但这一联合治疗仍然表现出了比阿扎胞苷单药治疗更高的CR/CRi率和更长的OS。因此，我们认为在真实世界中，维奈克拉+阿扎胞苷联合治疗对于急性髓系白血病患者具有显著的临床价值。这一发现为临床医生在制定治疗方案时提供了重要的参考依据。