维奈克拉Venetoclax在真实世界急性髓系白血病患者中的治疗效果

急性髓系白血病（AML）是一种具有高度侵袭性的血液系统疾病，尤其对老年患者构成严重威胁。根据随机的VIALE-A临床试验结果，对于不适合接受强化化疗的患者，维奈克拉（Venetoclax，简称VEN）——一种针对抗凋亡蛋白BCL-2的选择性抑制剂——与阿扎胞苷（AZA）或地西他滨的联合用药已成为标准治疗方案，疗程通常为十二个月。

　　已有研究提示，在真实临床环境中，基于维奈克拉的联合治疗对新诊断的、身体状况不佳的AML成年患者同样展现出一定的疗效。为了更全面地了解这一治疗方案在真实世界的应用效果，我们遵循PRISMA指南，对截至2024年3月已发表的手稿和会议摘要（包括欧洲血液学协会和美国血液学学会的会议资料）进行了系统检索。

　　本次分析的主要关注点包括复合完全缓解（CRc）率和中位总生存期（mOS）。共有73项研究符合纳入标准，涉及患者的中位年龄为73岁。结果显示，7138名患者的加权平均mOS为10.3个月，这一数据明显低于VIALE-A试验中预期的14.7个月。同时，5831名患者的加权平均CRc率为58.2%，也略低于VIALE-A试验中报告的66.4%。

　　在安全性方面，30天和60天的早期死亡率分别为5%和13%，显示出一定的治疗风险。此外，接受后续同种异体移植的患者加权平均百分比为15.4%，表明部分患者在治疗后选择了进一步的治疗手段以期望获得更好的生存效益。

　　尽管在VIALE-A试验中，维奈克拉联合阿扎胞苷的治疗方案取得了突破性的mOS结果，但在真实世界的临床实践中，这一疗效并未完全得到重现，尤其是对于新诊断的、身体状况不佳的AML患者而言。然而，CRc率在不同研究中的表现相对一致，仍显示出该治疗方案在部分患者中具有一定的有效性。未来，需要更多的研究来探索如何优化这一治疗方案，以进一步提高患者在真实世界中的生存质量和生存期。