培米加替尼/培米替尼：晚期胆管癌治疗的新希望

培米加替尼（Pemazyre ），作为一种选择性、强效且可逆的口服成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3抑制剂，已经在临床上展现出了其独特的治疗潜力。它获得了有条件（欧盟）或加速（美国）的批准，专门用于治疗那些既往接受过治疗、局部不可切除，且具有FGFR2基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。

　　临床疗效

　　在FIGHT-202这项单组2期研究中，培米加替尼展现出了令人鼓舞的疗效。研究纳入的几乎都是患有FGFR2融合或重排的预先治疗的晚期肝内胆管癌（iCCA）患者。他们每天接受一次培米加替尼治疗，采用2周工作、1周休息的给药方案。结果显示，超过三分之一的患者出现了客观反应，近一半的患者疾病保持稳定。更重要的是，中位无进展生存期（PFS）达到了7.0个月，而中位总生存期（OS）更是长达17.5个月。

　　安全性与耐受性

　　培米加替尼不仅疗效显著，而且通常具有良好的耐受性。在FIGHT-202研究中，最常见的治疗相关不良事件是高磷酸盐血症，但其严重程度仅为1-2级，大多数患者能够耐受。此外，观察到的眼部和指甲毒性的严重程度也很少达到或超过3级，进一步证明了其安全性的可控性。