福巴替尼Futibatinib用于治疗特定类型的晚期或转移性肝内胆管癌

在2022年9月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准futibatinib（商品名：LYTGOBI）用于治疗一类特定的晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）患者。这类患者具有FGFR2融合或其他重排，并且他们的肿瘤在之前的化疗中已经被证明是难治性的，同时肿瘤也是不可切除的。

　　此次批准是基于一项名为TAS-120-101的多中心、开放标签、单臂临床试验的结果。在该试验中，患者每日口服一次20毫克的futibatinib。

　　主要疗效结果：

　　总体缓解率（ORR）：达到了42%，这意味着有42%的患者在治疗后肿瘤出现了明显的缩小。这一结果的95%置信区间为32%至52%。

　　缓解持续时间（DoR）：中位缓解持续时间为9.7个月，表明患者在治疗后能够较长时间地保持肿瘤的稳定或缩小状态。

　　安全性方面：

　　虽然futibatinib展现出了显著的疗效，但也伴随着一些不良反应。≥30%的患者报告了以下不良反应：

　　指甲毒性

　　肌肉骨骼疼痛

　　便秘

　　腹泻

　　疲劳

　　口干

　　脱发

　　口腔炎

　　腹痛

　　此外，还有≥50%的患者出现了以下实验室异常：

　　磷酸盐升高

　　肌酐升高

　　血红蛋白降低

　　葡萄糖升高

　　特别需要注意的是，眼部毒性（如干眼、角膜炎和视网膜上皮脱离）和高磷血症是futibatinib治疗过程中的重要风险，需要密切监测和管理。

　　福巴替尼Futibatinib的加速批准为那些患有FGFR2融合或其他重排、且化疗难治性的不可切除晚期或转移性肝内胆管癌患者提供了一种新的治疗选择。然而，由于其伴随的不良反应和潜在风险，患者在接受治疗前应充分了解相关信息，并在医生的指导下进行决策。