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新药|Veopoz(Pozelimab)美国获批治疗CD55缺陷型蛋白丢失性肠病(CHAPLE)

发布日期:2023-10-11 浏览次数:

2023年08月18日(纽约州塔里敦)再生元(Regeneron Pharmaceuticals)公司宣布,美国FDA已经批准单克隆抗体疗法Veopoz(pozelimab)治疗成人和1岁及以上患有CHAPLE病(也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病)的患者。

  • Veopoz 是第1个也是唯一1个专门针对 CHAPLE 的治疗方法。

FDA 的批准基于一项 2/3 期开放标签试验的结果,该试验调查了 pozelimab在10名3至19岁(中位年龄 8.5 岁)患者中的疗效和安全性。患者在试验第1天通过静脉注射接受了30 mg/kg的单次pozelimab治疗,随后每周按体重皮下注射一次pozelimab。在24周时,所有的患者都达到了共同主要终点,患者的血清白蛋白(一种疾病生物标志物)被快速、持续地恢复正常,并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。该研究评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数,以及研究者评估的面部和外周性水肿。对次要终点的分析结果显示,患者的住院天数和白蛋白输注总数明显减少,根据年龄段的体重和身高也出现了具临床意义的增加。

新药|Veopoz(Pozelimab)美国获批治疗CD55缺陷型蛋白丢失性肠病(CHAPLE)

试验中有7名患者出现了不良事件(AEs),但均为轻度或中度的AE,最常见的是铁缺乏、发热、鼻炎、荨麻疹和呕吐,没有发生导致治疗中止的AE。为了防止脑膜炎球菌感染,pozelimab试验中的所有患者在接受治疗前都接种了脑膜炎球菌感染疫苗。

Veopoz(Pozelimab-bbfg)是一种全人源单克隆抗体,旨在阻断补体因子C5的活性,预防由补体途径介导的疾病。pozelimab是一种IgG4抗体,具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。

CHAPLE病(CD55 deficiency with hyperactivation of complement, angiopathic thrombosis, and protein-losing enteropathy,CHAPLE)CD55缺陷型蛋白丢失性肠病 是一种极度罕见的遗传性免疫疾病,全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人,美国确诊患有CHAPLE病的患者不到10名。CHAPLE患者由于编码CD55蛋白的基因突变而无法调节补体活动,CD55是一种调节人体补体系统的蛋白质,如果没有适当的CD55调控,补体系统可能会攻击正常细胞,造成上消化道的血管和淋巴管的损害,并导致蛋白质和血细胞的损失。在大多数患者中,CD55调控异常将引发一系列潜在的危及生命的症状,这些不良状况起始于婴儿期,包括腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀(水肿)、反复感染和血栓。

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