首款PROTAC乳腺癌新药VEPPANU在美国获批上市

　近日，生物技术公司Rigel的乳腺癌新药VEPPANU（韦德格司群）正式在美国上市。作为FDA批准的首款口服蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）药物，其为特定晚期乳腺癌患者带来全新治疗方案。

　　该药物适用于经权威检测确认存在ESR1突变，且既往接受过至少一线内分泌治疗后病情进展的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌成年患者。据悉，ER+/HER2-亚型占乳腺癌患者总数的70%，是临床主流患病类型，内分泌疗法是其基础治疗手段。但临床数据显示，患者接受内分泌疗法联合CDK4/6抑制剂治疗后，半数人群会出现ESR1基因突变，引发耐药问题，导致治疗效果不佳、预后变差，临床亟需针对性新药。

　　VEPPANU依托全新药理机制发挥作用，可利用人体自身机制降解致病蛋白，区别于传统药物的单纯抑制作用，其常规推荐剂量为每日口服200毫克。该药的获批基于VERITAC-2三期临床试验，研究将其与常用药物氟维司群对比，结果显示其疗效优势显著。相较于氟维司群组，VEPPANU治疗组患者无疾病进展生存期延长3个月，肿瘤缓解率从4%提升至19%，疗效提升明显。

　　VEPPANU耐受性良好，在生存期和临床疗效上均有实质性、统计学显著的改善，创新的作用机制突破了传统治疗局限，有效解决了ESR1突变引发的耐药难题，为晚期耐药乳腺癌患者提供了关键的全新治疗选择。