儿科肾上腺皮质癌患者米托坦剂量、血浆药物水平与人体测量的关联研究

米托坦是治疗晚期肾上腺皮质癌（ACC）的有效药物。鉴于目前儿科ACC患者的相关数据有限，本研究旨在评估米托坦剂量、血浆药物水平与人体测量指标之间的关联，以及这些因素对优化儿科ACC患者治疗效果的潜在影响。

　　本研究为回顾性国际多中心研究，在18个中心纳入接受米托坦治疗的儿科ACC患者。米托坦血清水平数据来源于Lysosafe Online®数据库或直接从各研究中心获取。研究队列中，将血浆米托坦水平处于目标范围（≥14 mg/L）的样本（n=320）与范围外的样本进行分析比较。

　　研究纳入2004年至2023年间诊断的50名儿科ACC患者（女性占60%），中位随访时间为34.5个月，10年总体生存期为33个月。患者诊断时的中位年龄为8.6岁，大多数肿瘤（84%）为激素分泌型。在49名接受手术治疗的患者中，31人（62%）实现了R0切除。患者接受米托坦治疗的中位时长为18个月，血浆药物水平达到目标范围的患者，其米托坦中位剂量为87 mg/kg/天，与血浆药物水平未达目标范围的患者相比，无显著差异。然而，体重指数（BMI）与达到目标血浆水平所需的剂量显著相关（P=0.001）：体重过轻患者所需剂量（105.4 mg/kg/天）和健康体重患者所需剂量（98.4 mg/kg/天）均高于超重/肥胖患者（44.4 mg/kg/天）。此外，根据患者体重观察，每日米托坦剂量水平（mg/kg/天和mg/m²/天）无显著差异。

　　本研究为儿科ACC患者米托坦剂量的估算提供了数据支持，强调由于米托坦治疗需个体化剂量调整且治疗窗口狭窄，临床需对儿科患者进行密切的药物浓度监测，并在专业中心进行频繁随访，以优化治疗效果。