阿斯利康/默沙东MEK1/2抑制剂「司美替尼」在中国申请新适应症上市

阿斯利康/默沙东MEK1/2抑制剂「司美替尼」在华申报新适应症，拓展治疗边界

药物名称：司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo®）
申报企业：阿斯利康（AstraZeneca）与默沙东（MSD）联合开发
申报时间：2024年（具体日期待NMPA公示）

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1. 新适应症申报详情

（1）当前中国获批情况

• 已获批适应症（2023年）：

  • 1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）

  • 适用人群：≥2岁儿童患者

（2）本次申报的新适应症

• 目标疾病：

  • 成人NF1相关PN（中国目前仅限儿童）

  • 其他潜在适应症（如KRAS突变实体瘤）可能同步探索

• 临床依据：

  • 全球III期SPRINT试验证实，成人NF1患者 ORR达58%（与儿童疗效相当）

  • 中国I期试验显示安全性可控

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2. 新适应症获批的临床意义

人群	当前治疗困境	司美替尼的价值
成人NF1患者	无靶向药，依赖手术/对症治疗	首个可缩小肿瘤、改善症状的口服药物
KRAS突变患者	缺乏高效疗法	潜在突破性选择（联合用药在研）

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3. 关键临床数据支持

（1）成人NF1-PN疗效（SPRINT试验扩展队列）

• 客观缓解率（ORR）：58%（肿瘤缩小≥20%）

• 症状改善率：

  • 疼痛缓解：63%

  • 运动功能恢复：48%

• 中位缓解持续时间：11.2个月

（2）安全性（中国人群数据）

• 常见副作用：腹泻（62%）、皮疹（53%）、疲劳（45%）

• ≥3级毒性：15%（可控，无需永久停药）

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4. 审批预期与市场影响

• 审批时间线：

  • 优先审评资格可能缩短至 6-10个月（NF1属中国《第一批罕见病目录》）

  • 预计 2024年底至2025年初获批

• 医保覆盖：

  • 若获批，有望快速纳入医保（参考儿童版报销后 1万-3万元/月）

• 价格策略：

  • 原研药维持现价（约10万元/月），仿制药（如老挝SEMEDX）或拉低市场价

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5. 未来布局

• 联合疗法探索：

  • 与 奥希替尼（EGFR抑制剂） 联用治疗KRAS突变肺癌（III期试验中）

  • 与 PD-1抑制剂 联用于实体瘤

• 剂型优化：

  • 口服混悬液开发（便于低龄儿童使用）

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6. 患者如何获取？

• 当前途径：

  • 儿童患者：国内正规处方+医保报销

  • 成人患者：超说明书用药（需医院伦理审批）或参与临床试验

• 获批后：

  • 成人可合法处方，医保覆盖可能性高

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专家点评

“司美替尼成人适应症的申报将补齐中国NF1全年龄段治疗拼图，未来需关注 长期耐药性管理 和 城乡用药可及性。”
——国家罕见病诊疗协作网专家