惠及成人患者！阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」申报新适应症

惠及成人患者！阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」在华申报新适应症

近日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其 MEK1/2抑制剂「司美替尼」（Selumetinib，商品名：Koselugo®） 已向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交 新适应症上市申请，旨在扩大其治疗范围，使更多 成人患者 受益。

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1. 新适应症申报背景

（1）现有获批适应症

• 当前中国批准（2023年）：

  • 1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN），适用于 ≥2岁儿童患者。

• 全球批准（FDA/EMA）：

  • 相同适应症（儿童及成人），并探索 KRAS突变肿瘤、低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） 等。

（2）本次申报的新适应症

• 目标人群：

  • 成人NF1相关PN患者（此前中国仅批准儿童适应症）。

• 临床依据：

  • 基于全球 SPRINT试验 和 真实世界数据，证实司美替尼对 成人NF1患者 同样有效。

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2. 司美替尼的临床价值

（1）疗效数据（成人NF1患者）

• 肿瘤缩小率：与儿童患者相似，约 60%-70%成人患者肿瘤缩小≥20%。

• 症状改善：显著缓解疼痛、运动障碍及毁容问题。

（2）治疗优势

✅ 首个NF1靶向药：填补成人患者无针对性治疗的空白。
✅ 口服便利性：相比手术或化疗，居家服药更易坚持。
✅ 医保覆盖（儿童版）：若成人适应症获批，有望同步纳入医保，降低费用。

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3. 中国市场的潜在影响

（1）患者获益

• 成人NF1患者：目前国内无针对性药物，依赖手术或对症治疗，司美替尼将提供新选择。

• 治疗费用：若纳入医保，参考儿童版 自付约1万-3万元/月（原价10万+/月）。

（2）行业意义

• 罕见病药物加速审批：中国近年推动“孤儿药”优先审评（如NF1被纳入《第一批罕见病目录》）。

• MEK抑制剂赛道扩展：司美替尼可能成为首个覆盖 儿童+成人NF1 的MEK靶向药。

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4. 未来展望

• 其他适应症拓展：

  • KRAS突变肿瘤（如非小细胞肺癌、结直肠癌）临床试验进行中。

  • 甲状腺癌、黑色素瘤 等探索性研究。

• 联合疗法：与 RAF抑制剂 或 免疫治疗 联用，提高疗效（如针对BRAF突变肿瘤）。

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结语

司美替尼 成人适应症 的申报标志着中国NF1治疗进入新阶段，未来更多患者将受益于这一突破性靶向药。若获批，需关注 医保准入 及 用药可及性，确保真正惠及患者。