司美替尼适应症是什么

司美替尼（Selumetinib）的适应症

司美替尼是一种 MEK1/2 抑制剂，目前在全球范围内主要获批用于治疗 1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（pNF）。以下是其详细适应症及适用范围：

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1. 已获批适应症（FDA/EMA批准）

1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）

• 适用人群：

  • 年龄≥2岁的儿童及成人患者。

  • 肿瘤无法通过手术完全切除，且 伴有症状（如疼痛、功能障碍、毁容等）。

• 作用：

  • 缩小肿瘤体积，缓解症状（如疼痛、运动障碍）。

  • 临床试验显示，约66%的患者肿瘤缩小≥20%（部分缓解）。

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2. 其他潜在适应症（临床试验阶段）

司美替尼仍在研究用于其他肿瘤，但目前 尚未获批，包括：

• KRAS突变型非小细胞肺癌（NSCLC）

• 低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）

• 甲状腺癌（如甲状腺未分化癌）

• 黑色素瘤（联合其他靶向药）

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3. 中国获批情况（截至2024年）

• 尚未正式在国内获批上市，但可通过 海南博鳌乐城等特许医疗政策 申请使用。

• 国内相关临床试验（如NF1适应症）可能在进行中。

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4. 与其他MEK抑制剂的区别

• 司美替尼：主要用于 NF1相关神经纤维瘤。

• 曲美替尼（Trametinib）：获批用于 BRAF突变黑色素瘤、非小细胞肺癌 等。

• 考比替尼（Cobimetinib）：联合用药治疗 黑色素瘤。

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总结

司美替尼的核心适应症是NF1相关的丛状神经纤维瘤（pNF），适用于无法手术且症状明显的患者。其他癌症（如KRAS突变肿瘤）的临床应用仍在研究中，需依赖临床试验数据。

注意：该药为 处方药，必须在 肿瘤科或遗传病专科医生 指导下使用，并严格监测副作用（如心脏毒性、眼毒性等）。