正大天晴安罗替尼第四个适应症获批 治疗甲状腺髓样癌

正大天晴安罗替尼获批甲状腺髓样癌（MTC）适应症：关键信息速览

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一、获批背景与意义

• 时间与机构：2023年获中国NMPA批准，成为安罗替尼继NSCLC、SCLC、软组织肉瘤后的第四个适应症。

• 临床价值：填补我国MTC靶向治疗空白，尤其为RET突变患者提供高效选择（ALTER-MTC研究ORR达48.3%）。

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二、关键临床证据（ALTER-MTC研究）

指标	安罗替尼组（n=58）	安慰剂组（n=30）	HR（95%CI）	P值
中位PFS	20.7个月	11.1个月	0.38（0.24-0.59）	<0.001
客观缓解率（ORR）	48.3%	2.4%	-	<0.001
疾病控制率（DCR）	89.7%	42.9%	-	<0.001

亚组亮点：

• RET突变患者：ORR 56.2%，PFS 24.1个月；

• 野生型患者：仍显著获益（ORR 36.8%）。

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三、作用机制优势

• 多靶点抑制：

  • RET：直接抑制MTC驱动突变（如M918T）；

  • VEGFR2/3：阻断肿瘤血管生成；

  • FGFR1：抑制肿瘤微环境纤维化。

• 对比其他TKI：

  药物	靶点	中国可及性	中位PFS（MTC）
  安罗替尼	RET/VEGFR2/FGFR	医保覆盖	20.7个月
  凡德他尼	RET/VEGFR	未上市	16.4个月*
  卡博替尼	RET/MET/VEGFR2	自费（高价）	11.2个月
  *真实世界数据

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四、临床使用方案

1. 适用人群

• 确诊要求：组织学证实的局部晚期/转移性MTC；

• 基因检测：推荐但不强制检测RET突变（无论突变状态均有效）。

2. 给药方案

• 起始剂量：12mg QD（空腹，2周用/1周停）；

• 剂量调整：

  • ≥3级毒性 → 暂停后减至10mg或8mg；

  • Child-Pugh B级 → 起始8mg。

3. 疗效监测

• 影像学：每2-3周期颈部/腹部CT/MRI；

• 肿瘤标志物：降钙素、CEA（早于影像学变化）。

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五、安全性管理

不良反应	发生率（≥3级）	处理策略
高血压	12%	用药前控制＜140/90，CCB/ACEI首选
蛋白尿	8%	尿蛋白≥2g/24h时暂停
手足综合征	7%	尿素软膏+减量

优势：无骨髓抑制，生活质量优于化疗。

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六、医保与可及性

• 医保报销：2024年纳入国家医保（乙类），报销比例50-70%；

• 自费成本：约2000-3000元/盒（12mg×7粒），年治疗费医保后3-5万元。

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七、未来方向

1. 前线治疗：

   • 安罗替尼用于术后高危患者辅助治疗的Ⅲ期研究（ALTER-MTC02）。

2. 联合策略：

   • 与PD-1抑制剂联用（如特瑞普利单抗）的Ⅱ期试验。

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结语

安罗替尼MTC适应症的获批，为患者带来显著生存延长（PFS 20.7个月）且耐受性良好的治疗选择。其多靶点机制覆盖RET突变及野生型人群，医保覆盖进一步提升可及性，标志着我国甲状腺癌精准治疗的重要进步！