阿西米尼是什么药

阿西米尼（Asciminib）是一种专门针对BCR-ABL1融合蛋白进行抑制的药物，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。这种融合蛋白在CML患者体内异常表达，是导致疾病发生和发展的关键因素。阿西米尼通过抑制STAT5活性，显著减少恶性白血病细胞的数量，从而达到治疗疾病的目的。

阿西米尼已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗成人新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）患者。研究显示，接受阿西米尼治疗的患者在48周时达到了显著的分子反应率，且在治疗持续性和耐受性方面表现出较好的优势。

此外，阿西米尼还在对TKI有耐药性或不可接受副作用的严重预处理的CML患者中显示出疗效，包括波那替尼治疗失败的患者和T315I突变患者。这一发现进一步扩大了阿西米尼的适用范围，为更多CML患者提供了治疗选择。