培米替尼在胆管癌患者中的临床获益

发表于《肿瘤学家》的一项真实世界研究，进一步验证了成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂培米替尼（Pemazyre，也称作Pemigatinib）在胆管癌（CCA）患者群体中的临床获益。

　　研究设计

　　类型：回顾性、观察性、医生摘录医学图表审查研究。

　　患者数量：纳入120名胆管癌患者。

　　患者特征：

　　中位年龄：65岁。

　　性别分布：约50.8%为女性。

　　种族分布：55%为白人，19.2%为西班牙裔。

　　胆管癌类型：70%患有肝内胆管癌。

　　转移情况：90%的患者在使用培米替尼时已转移。

　　体能状态：78.3%的患者在基线时的东部肿瘤协作组体能状态为0或1。

　　治疗效果

　　中位真实世界无进展生存期（rwPFS）：7.4个月（95%可信区间，6.4-8.6）。

　　真实世界总缓解率（rwORR）：59.2%（95%可信区间，50.0%-68.4%）。

　　完全缓解（CR）：5%的患者。

　　部分缓解（PR）：54.2%的患者。

　　治疗开启后的rwPFS比例：

　　3个月时：95.8%（95%可信区间，90.3%-98.2%）。

　　6个月时：71.5%（95%可信区间，61.4%-79.4%）。

　　真实世界总生存率比例：

　　3个月时：95.8%（与rwPFS相同）。

　　6个月时：88.4%（95%可信区间，80.3%-93.3%）。

　　中位缓解时间：对于达到CR或PR的患者，中位缓解时间为3.5个月。

　　治疗细节

　　初始剂量：多数患者（87.5%）以每天13.5毫克剂量接受培米替尼治疗，每21天重复一次。

　　剂量调整：在6.5个月的中位随访期内，仅有2.5%的患者降低了培米替尼的频率或剂量。

　　患者背景和风险因素

　　常见风险因素：包括非酒精性脂肪性肝病（12.5%）、肝脏疾病（11.7%）、原发性硬化性胆管炎（3.3%）和丙型肝炎（3.3%）。

　　转移情况：基线时转移最常见于肝脏（64.2%）和肺部（43.3%）。

　　研究意义

　　这项真实世界研究为培米替尼在胆管癌患者中的临床应用提供了重要补充证据。与之前的FIGHT-202研究相比，该研究在更为多样的患者群体中验证了培米替尼的临床获益，包括无进展生存期、总缓解率以及患者的生存情况。这些数据进一步支持了培米替尼作为FGFR突变胆管癌患者的有效治疗选择。

　　综上所述，培米替尼在真实世界胆管癌患者中展现出了显著的临床效果，包括较高的缓解率和较长的无进展生存期。这些数据为医生在制定治疗方案时提供了有力的依据，也为胆管癌患者带来了新的治疗希望。