塞尔帕替尼(SELPERCATINIB)对实体瘤的儿童患者具有抗肿瘤活性？

实体瘤是一种因分类而诞生的概念。临床上，肿瘤有实体瘤（实体肿瘤）和非实体瘤（液体肿瘤）之分。其中，液体肿瘤即血液肿瘤，包括白血病、淋巴瘤。这类肿瘤在所有的恶性肿瘤中占比接近10%。实体瘤则是指起源于实体器官的肿瘤，包括常见的肺癌、乳腺癌、结直肠癌、肝癌等等。可以说，上至头颈、下至肢端，除了起源于血液、骨髓等血液组织的肿瘤以外，都可以归作实体瘤，占到了所有肿瘤的90%以上。

　　通常情况下，通过影像学检查如X线、CT、B超等，或初诊等检查方式，也可以探查到实体瘤患者体内（也有在体外的）有形的肿块，即实体病灶。换句话说，对于癌症患者们来说，只要不属于血液肿瘤，就有机会尝试实体瘤的临床试验项目。

　　在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了正在进行的1/2期LIBRETTO-121试验（NCT03899792）的数据，该数据显示塞尔帕替尼（selpercatinib,Retevmo）对患有RET改变型实体瘤的儿童患者具有抗肿瘤活性。

　　在8例疾病可测量的患者中，客观缓解率（ORR）为50%（95%CI,16%-84%）。4例达到部分缓解（PR），2例疾病稳定（SD），1例疾病进展（PD），1例无法评估，临床受益率为75%（95%CI,35%-97%）。RET融合是乳头状甲状腺癌（PTC）患儿中最常见的可操作改变，大多数甲状腺髓样癌（MTC）患儿的生殖系RET突变与MEN2综合征有关。

　　塞尔帕替尼是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的高选择性和强效RET抑制剂，被批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者、晚期或转移性RET突变型MTC成年和12岁及以上儿童患者（需要系统治疗）、晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成年和12岁及以上儿童患者（需要系统治疗，并且放射性碘难治）。

　　该药在成年患者中的良好疗效和安全性为其在儿科人群中的评估奠定了基础。