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新药|Ojjaara(Momelotinib)美国获批治疗伴贫血的骨髓纤维化

发布日期:2023-10-11 浏览次数:

2023年09月15日(伦敦)GSK宣布美国FDA批准其JAK抑制剂Ojjaara(momelotinib)用于治疗中度或高风险骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后)成人贫血患者。

  • Ojjaara是第1个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物,减缓该疾病的关键症状,即贫血和脾脏肿大等。

这次美国FDA的批准主要基于关键性临床3期试验MOMENTUM的数据和SIMPLIFY-1临床3期试验中成人贫血患者亚群的数据。MOMENTUM试验旨在评估在经JAK抑制剂治疗、患有贫血并有临床症状的骨髓纤维化患者中,Ojjaara与达那唑(danazol)相比的疗效与安全性。分析显示,Ojjaara达到所有主要和关键次要终点。治疗24周时,Ojjaara组达到总体症状评分(TSS)较基线改善超过50%的患者比例为25%,对照组这一数值为9%。24周时不依赖输血的患者比例:Ojjaara组为31%,对照组为20%;脾脏体积减少超过35%的患者比例:Ojjaara组为23%,对照组为3%。这表明Ojjaara在缓解症状、脾脏应答和控制贫血方面较对照组具有统计学显著性的改善,且这一改善具有临床价值。

在这些临床试验中,最常见的不良反应为血小板减少、出血、细菌感染、疲乏、头晕、腹泻和恶心。

Ojjaara(momelotinib)具有独特的作用机制,可抑制三条关键信号通路:激活素A受体I型(ACVR1)、JAK1和JAK2。抑制 JAK1 和 JAK2 可能会改善全身症状和脾肿大。此外,抑制 ACVR1 会导致循环铁调素减少,铁调素在骨髓纤维化中升高并导致贫血。

Sierra Oncology于2022年6月向美国FDA递交该药物治疗骨髓纤维化的新药申请(NDA)。在2022年7月,GSK宣布完成对Sierra Oncology公司的收购。获得这款在研疗法的开发权益。

骨髓纤维化(Myelofibrosis)是一种罕见的血液癌症,由JAK-STAT信号传导失调所致,以全身症状、脾脏肿大和进行性贫血为特征。之前的研究表明,约一半的骨髓纤维化患者在符合JAK抑制剂治疗条件时存在中度至重度贫血。然而,目前获批的JAK抑制剂仅能改善症状和脾肿大,并会导致骨髓抑制。这可能引起贫血恶化,导致需要降低药物剂量,因此降低治疗效果。


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