吉列替尼(Xospata)获批治疗复发或难治性急性髓性白血病

急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤,其发病率随着年龄增长而增加。据估计,目前中国每年约有80,000人诊断患有白血病。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。

FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差,挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

美国食品和药物管理局FDA已批准吉瑞替尼Xospata（gilteritinib）片用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，这些患者存在FLT3突变。 FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与Xospata一起使用。 由Invivoscribe Technologies，Inc。开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。

“大约25％至30％的AML患者在FLT3基因中有突变。 这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关，“FDA的肿瘤学中心主任，Richard Pazdur说，他是FDA中心的血液学和肿瘤学产品办公室的肿瘤学中心和代理主任。“Xospata靶向这种基因，是第一种可以单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。” AML是一种快速发展的癌症，它抑制骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，并且持续需要输血。 国家癌症研究所估计今年将有大约19,520人被诊断为AML; 大约10,670名AML患者将在2018年死于该疾病。 在138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者的临床试验中研究了Xospata的效率。 21％的患者通过治疗达到完全缓解（没有疾病证据和血液计数完全恢复）或完全缓解和部分血液学恢复（没有疾病证据和血液计数部分恢复）。