一线阿扎胞苷未能改善儿科MDS

根据发表在《儿科血液与癌症》杂志上的一项2期研究结果，阿扎胞苷未能在新诊断的骨髓增生异常综合征（MDS）的儿科患者中引起确认的反应。

作者在报告中写道：“阿扎胞苷在新诊断的晚期MDS儿科患者中缺乏疗效，这凸显了这些患者需要有效的新疗法。

开放标签 AZA-JMML-001 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02447666）用阿扎胞苷治疗了 10 名新诊断的 MDS 儿科患者至少 3 个周期。主要终点是缓解率，定义为持续至少 4 周的完全缓解 （CR）、部分缓解 （PR） 或骨髓 CR。

患者年龄从1.9岁到15.9岁不等。核型正常6例，GATA2突变2例，SAMD9L突变1例。所有患者在阿扎胞苷治疗后均接受造血干细胞移植（HSCT），7例患者存活。

7 例患者完成了 3 个周期的阿扎胞苷治疗，3 例患者在第 3 周期前停药。中位治疗时间为12.0周。

在中央审查中，到第 3 周期结束时没有确认的答复。1 例患者实现了未经证实的骨髓 CR，由于 HSCT 的删失，无法估计这种反应的持续时间。1例患者病情稳定。

有 7 例患者发生至少 1 例治疗相关治疗中出现不良事件 （TEAE），包括 3 例发生 3 级事件的患者。任何级别最常见的治疗相关 TEAE 是呕吐和恶心。1例患者出现3级发热，导致治疗中断。没有4级或5级治疗相关的TEAE。