阿伐曲泊帕治疗对艾曲泊帕不耐受或无反应的严重再生障碍性贫血患者效果如何？

艾曲泊帕（EPAG）是一种血小板生成素受体激动剂，已被批准用于联合免疫抑制治疗（IST）以治疗严重再生障碍性贫血（SAA）。然而，由于艾曲泊帕含有典型的联苯结构，它可能会导致肝功能损害。

　　一项研究纳入了20名对艾曲泊帕不耐受或难治的严重再生障碍性贫血患者。这些患者中，有8名艾曲泊帕无效患者、6名肾功能损害患者和9名肝功能异常患者（其中2名伴有肝肾功能损害）转为使用阿伐曲泊帕（AVA）进行治疗。阿伐曲泊帕治疗的中位持续时间为6个月（范围3-24个月）。

　　治疗结果显示，17例（85%）患者达到了三系血液学缓解（HR），其中包括3例（15%）完全缓解（CR），4例（20%）良好部分缓解（GPR），10例（50%）部分缓解（PR），以及3例（15%）无反应（NR）。中位缓解时间为1.7个月（范围0.5-6.9个月），其中16例（94%）在6个月内达到缓解，17例（100%）在12个月内达到缓解。此外，9例（50%）患者实现了输血独立。

　　与治疗前水平相比，转换为阿伐曲泊帕治疗后，患者的中性粒细胞计数（从0.8×109/L升至2.2×109/L，p=0.0003）、血小板计数（从11×109/L升至39×109/L，p=0.0008）、血红蛋白计数（从59g/L升至98g/L，p=0.0002）、红细胞计数（从1.06×1012/L升至2.97×1012/L，p=0.001）和绝对网织红细胞计数（从31.99×109/L升至67.05×109/L，p=0.0004）均明显升高。

　　在转为使用阿伐曲泊帕治疗后，患者的肝肾功能指标维持在正常范围内，未发生与阿伐曲泊帕相关的2级及以上不良事件，也未发生血栓事件。

　　综上所述，对于艾曲泊帕不耐受或难治的严重再生障碍性贫血患者，转为使用阿伐曲泊帕是一种有效的治疗选择。