莫洛替尼：治疗成人贫血性骨髓纤维化的新希望

骨髓纤维化（MF）是一种罕见的BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤，其特征是干细胞克隆性增殖，并伴有JAK2、CALR或MPL基因突变。该病有原发性和继发性两种形式，常见症状包括脾肿大、贫血和血小板减少。诊断标准通常包括骨髓检查和基因突变研究。目前，治疗方法有限，同种异体干细胞移植是仅有的治疗选择。

　　最近，FDA批准了莫洛替尼（Momelotinib，MMB），为患有贫血的骨髓纤维化患者带来了新的希望。莫洛替尼是一种JAK1/2和ACVR1抑制剂，能够有效减小脾脏大小、提高血红蛋白水平，并减少输血依赖。

　　在MOMENTUM试验中，研究人员比较了莫洛替尼和达那唑在JAK抑制剂治疗的贫血性骨髓纤维化患者中的效果。结果显示，莫洛替尼在症状缓解率和输血独立性方面具有显著优势。此外，SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2试验分别评估了未使用过JAK抑制剂的患者和有经验的患者中莫洛替尼的疗效，证实了其在减少脾脏体积方面不劣于鲁索替尼，并特别强调了其在降低输血需求方面的益处。

　　莫洛替尼独特的双重抑制机制通过抑制铁调素的产生来解决贫血问题，从而增强红细胞生成。这些试验共同表明，莫洛替尼是治疗骨髓纤维化的有效方法，可以改善患者的生活质量，并为贫血患者提供生存优势。

　　尽管存在试验设计限制和不良事件等挑战，但莫洛替尼代表了骨髓纤维化管理的重大进步，为这一以前服务不足的患者群体提供了新的治疗选择。”