慢性粒细胞白血病首选药物，阿西米尼巩固慢性粒细胞白血病

慢性粒细胞白血病（CML）是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征为费城染色体阳性，导致BCR::ABL1融合基因的表达。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是CML治疗的标准护理（SOC），但新药的开发和现有药物的优化仍在不断进行。阿西米尼（Scemblix）作为一种新型TKI，近年来在CML治疗中展现了良好前景。ASC4FIRST试验是一项比较阿西米尼与研究者选择的TKI（IS-TKI）在新诊断的费城染色体阳性CML-CP患者中的疗效和安全性的3期临床试验。

　　96周数据亮点

　　在2024年ASH年会上公布的ASC4FIRST试验96周数据显示，阿西米尼在治疗新诊断的CML患者方面继续优于IS-TKI。关键次要终点——主要分子缓解（MMR）率——在阿西米尼组达到74.1%，显著高于IS-TKI组的52.0%，差异为22.4%（P < .001）。这一结果进一步巩固了阿西米尼在CML治疗领域的地位。

　　分层分析结果

　　伊马替尼层：阿西米尼组的96周MMR率为76.2%，而IS-TKI组为47.1%，差异为29.7%（P < .001）。

　　第二代TKI层：阿西米尼组的96周MMR率为72.0%，IS-TKI组为56.9%，差异为15.1%（P值具有统计学显著性）。

　　这些分层分析结果表明，无论患者之前接受的是哪种TKI治疗，阿西米尼都能提供更高的MMR率。

　　FDA批准与试验设计

　　基于ASC4FIRST试验48周的数据，FDA已加速批准阿西米尼用于治疗新诊断的费城染色体阳性CML-CP成年患者。该试验纳入了新诊断的、之前未接受过TKI治疗的成年患者，随机分配至阿西米尼组或IS-TKI组。阿西米尼组接受每日一次80mg的治疗，IS-TKI组则按标签剂量接受治疗。

　　附加数据与安全性分析

　　持续治疗率：截至数据截止日，持续接受阿西米尼治疗的患者比例（81.6%）高于IS-TKI组（60.3%）。

　　治疗停止原因：阿西米尼组因治疗效果不理想、不良反应（AE）、疾病进展等原因停止治疗的比例均低于IS-TKI组。

　　深层分子反应：阿西米尼组在MR4和MR4.5层面的缓解率也显著高于IS-TKI组。

　　安全性：阿西米尼的安全性和耐受性数据继续优于伊马替尼和第二代TKI，因AE导致治疗终止的风险显著降低。

　　ASC4FIRST试验的96周数据进一步证实了阿西米尼在新诊断的CML患者中的优异疗效和安全性。这些数据不仅支持了阿西米尼作为CML治疗领域最佳SOC TKI的地位，还为临床医生提供了更多关于如何优化CML患者治疗方案的信息。