培米替尼治疗晚期或转移性胆管癌患者的有效性及安全性评估

培米替尼（Pemigatinib）作为一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3抑制剂，已被批准用于治疗既往接受过治疗且携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。本研究旨在通过现实环境中的数据，进一步评估培米替尼的有效性和安全性。

　　材料与方法

　　研究设计：联合分析了在法国和意大利独立进行的两项多中心观察性回顾性队列研究。

　　纳入标准：所有连续受CCA影响并在临床实践中接受培米替尼作为二线或进一步系统治疗的FGFR2阳性患者。

　　数据收集：收集了患者的基线特征、治疗情况、疗效评估（包括客观缓解率ORR、疾病控制率DCR、中位缓解持续时间DoR）、生存情况（包括中位无进展生存期PFS、中位总生存期OS）以及不良事件（AE）等数据。

　　结果展示

　　患者特征：共纳入72名患者，中位年龄57岁，76%为女性。81%的患者ECOG-PS评分为0-1，表明患者整体身体状况较好。99%的患者患有肝内CCA，74%的患者有≥2个转移部位。67%的患者在诊断时即患有转移性疾病，38.8%的患者接受了≥2次既往系统治疗。

　　疗效评估：ORR为45.8%，DCR为84.7%，显示出培米替尼在FGFR2阳性CCA患者中的良好疗效。中位DoR为7个月，表明缓解持续时间较长。中位PFS为8.7个月，1年PFS率为32.8%，表明培米替尼能够延长患者的无进展生存期。中位OS为17.1个月，1年OS率为60.6%，进一步证实了培米替尼的生存获益。

　　安全性评估：最常见的不良事件为疲劳（69.4%）、眼毒性（68%）、指甲毒性（61.1%）等，主要为G1-G2级。G3级不良事件的总体发生率为22.2%，无G4级不良事件发生。33.3%和40.3%的病例需要减少剂量和暂时停药，仅1例因不良事件永久停药，表明培米替尼的安全性可控。

　　本研究通过现实环境中的数据，进一步证实了培米替尼在治疗既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中的有效性和安全性。培米替尼展现出良好的疗效，能够显著延长患者的无进展生存期和总生存期，同时安全性可控，大多数不良事件为轻至中度，且可通过调整剂量或对症治疗进行管理。