首个！用于治疗中度或高风险骨髓纤维化的莫洛替尼获批

2023年9月15日，莫洛替尼（momelotinib）获美国FDA批准上市，用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化（真性红细胞增多症后和原发性血小板增多症后）成人贫血患者。

骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓疾病，主要特点是骨髓内纤维化和增生，导致造血功能障碍。其起因很多时候不明确。一般而言，患者的骨髓内增生了过多的纤维组织，导致正常造血细胞无法正常产生。患者通常会出现血小板减少，红细胞减少，贫血等症状。此外，骨髓纤维化还可能导致肝和脾脏肿大，并引起其他器官的损害。

骨髓纤维化的病情通常较为缓慢，而且症状多种多样，包括体重减轻、疲劳、无力、骨痛、关节痛等。在诊断骨髓纤维化的过程中，通常需要进行骨髓检查、血液检查和影像学检查等多种检查方法。

当前，针对骨髓纤维化的治疗方法还不是非常多，而且治疗效果有一定局限性。通常采用的方法包括造血干细胞移植、药物治疗、放射治疗等。经研究表明，JAK抑制剂能够有效缓解骨髓纤维化症状以及使脾脏回缩，因此成为一线治疗方案。

莫洛替尼（momelotinib）是一款强效、选择性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制剂，此次获批主要基于关键性临床3期试验MOMENTUM的数据和SIMPLIFY-1临床3期试验中成人贫血患者亚群的数据。

研究结果显示，治疗24周时，莫洛替尼组达到总体症状评分（TSS）较基线改善超过50%的患者比例为25%，显著高于对照组，对照组仅为9%。莫洛替尼组和对照组24周时不依赖输血的患者比例分别为31%和20%；莫洛替尼组和对照组脾脏体积减少超过35%的患者比例分别为23%和3%。

莫洛替尼作为首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，有望为有贫血或有贫血风险的骨髓纤维化患者带来一种新的有效治疗选择。未来，期待该药能在更多国家获批，造福更多的患者！