恩西地平（Idhifa / enasidenib）在中国上市了吗?好购买吗

依那西替尼\恩西地平是一种口服、选择性、强效的突变型异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）小分子抑制剂。复发/难治性IDH2突变型急性髓系白血病患者的早期临床数据显示，在约20%的病例中，依那西替尼具有良好的耐受性，并作为单一药物诱导持久的完全缓解。目前在中国尚未正式上市。虽然该药物在全球范围内已经取得了显著的疗效和安全性数据，但在中国市场的上市进程可能受到多种因素的影响，如药品审批、市场准入等。

恩西地平在中国上市及购买情况

依那西替尼\恩西地平作为一种针对治疗复发/难治性IDH2突变型急性髓系白血病患者的创新药物，目前在中国尚未正式上市。对于期待使用此药物的患者来说，有几种可能的方法可以考虑获取：

1.参与临床试验：患者可以关注国内各大医疗机构或研究机构发布的相关临床试验招募信息，如果符合条件，可以加入临床试验，以免费接受恩西地平的治疗，并同时贡献于药物的临床研究。

2.国际医疗机构咨询：患者可以咨询国际医疗机构或专业医生，了解在国外使用恩西地平的情况，并考虑在国外接受治疗的可能性。但需注意，这一途径涉及复杂的医疗流程和可能的费用问题。

依那西替尼\恩西地平临床试验数据效果

这是一项于2013年9月至2016年4月进行的I/II期、多中心、多国临床试验，首次在人体中评估了enasidenib。如果患者年满 18 岁，并通过下一代测序 （NGS） 确诊为 AML 并伴有 IDH2 突变，则有资格参加该试验。该研究的设计是初始剂量递增以确定最大耐受剂量 （MTD），然后随后扩大剂量，以评估 enasidenib 在反应类型、反应持续时间和输血独立性方面的疗效。在剂量递增阶段对 113 名患者进行了评估，在最大剂量为 650 mg 每日时未发现 MTD。

根据其药代动力学和药效学分析，为扩展阶段选择的剂量为每天 100 mg。109 例 R/R AML 患者接受 enasidenib，剂量为 100 mg/d。中位年龄为67岁（范围：19-100岁）;58%的患者为女性（n=63）。25% （n=27） 的患者患有伴骨髓增生异常相关改变的 AML，36% （n=29） 的患者风险细胞遗传学较差。大多数患者对初始诱导无效（32%（n=35））或治疗后1年内复发（23%（n=25））。12例患者（11%）既往接受过干细胞移植。

试验中代表了两个IDH2突变位置;然而，大多数 （76%） 患者有 R140 突变。R/R AML 定义为完全缓解 （CR） + 完全缓解伴不完全血液学恢复 （CRi） + 完全缓解伴血小板不完全恢复 （CRp） 和部分缓解 （PR） + 形态学白血病无状态的完全缓解率为 40.3%（95% CI，33-48%），包括 34 例达到 CR 的患者。大多数患者在第 5 周期 （87.3%） 时达到缓解。

与R140突变患者相比，R172突变患者的ORR有所改善，分别为53.3%和35.4%。然而，与R140患者相比，只有R172突变患者达到CR的人数略高，分别为24.2%和17.7%。复发/难治性 AML 患者的中位缓解持续时间为 5.8 个月，中位总生存期 （OS） 为 9.3 个月（8.2-10.9 个月），估计一年生存率为 39%。在达到 CR 的患者中，中位 OS 为 19.7 个月。有10%的患者使用enasidenib桥接干细胞移植。

最常见的 3 级或 4 级不良事件是高胆红素血症、血小板减少症、贫血和 IDH 分化综合征 （DS）。该试验导致 FDA 加速批准 enasidenib 用于治疗 IDH2 突变的 R/R AML。