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恩西地平能用于患有急性髓系白血病 (AML) 的老年人吗?

发布日期:2024-03-01 浏览次数:

依那西替尼(Idhifa®)是一种口服异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)抑制剂,由Celgene Corporation根据Agios Pharmaceuticals的全球独家许可开发。依那西替尼已在美国被批准用于治疗成人复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)和IDH2突变,这是通过美国食品药品监督管理局批准的测试检测到的。它在其他国家处于AML、骨髓增生异常综合征和实体瘤的不同发展阶段。

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患有急性髓系白血病 (AML) 的老年人不适合标准化疗,历史上预后较差。大约 12-15% 的老年 AML 患者携带异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2) 基因突变。

Enasidenib 是一种口服突变型 IDH2 蛋白抑制剂。在这项 I/II 期试验中接受 enasidenib 单药治疗的 39 例新诊断突变型 IDH2 AML 患者中,中位年龄为 77 岁(范围 58-87),23 例患者 (59%) 既往患有血液系统疾病。enasidenib治疗周期的中位数为6.0(范围1-35)。最常见的治疗相关不良事件是间接高胆红素血症(31%)、恶心(23%)、疲劳、食欲下降和皮疹(各18%)。8 例患者 (21%) 报告了与治疗相关的 3-4 级血细胞减少;没有与治疗相关的3-4级感染。

12例患者达到缓解(总缓解率为30.8%[95%CI 17.0%,47.6%]),其中7例患者(18%)达到完全缓解。在中位随访 8.4 个月时,未达到任何反应的中位持续时间 (NR)。所有患者的中位总生存期为11.3个月(95%CI 5.7,15.1),应答者的中位总生存期为NR。

enasidenib 的口服门诊靶向治疗可能有益于新诊断的突变型 IDH2 AML 的老年人,这些患者不适合细胞毒性治疗方案。

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