Efanesoctocog Alfa用于预防和治疗严重A型血友病患者的效果如何？

　fanesoctocog alfa用于预防和治疗既往接受过治疗的严重A型血友病患者出血事件的疗效、安全性和药代动力学尚不清楚。

　　一项3期研究，涉及12岁或以上的重度血友病A患者。在A组中，患者接受每周一次的efanesoctocog alfa（每公斤体重50IU）预防，持续52周。在B组中，患者接受了efanesoctocog alfa的按需治疗26周，随后接受每周一次的efanesoctocog alfa预防，持续26周。主要终点是A组的平均年化出血率；关键次要终点是A组预防期间年化出血率与研究前因子VIII预防期间出血率的患者内部比较。其他终点包括出血事件的治疗、安全性、药代动力学以及身体健康、疼痛和关节健康的变化。

　　在A组（133名患者）中，中位年化出血率为0（四分位数间距，0至1.04），估计年化平均出血率为0.71（95％置信区间[CI]，0.52至0.97）。平均年化出血率从2.96（95％CI，2.00至4.37）下降至0.69（95％CI，0.43至1.11），这一发现显示优于研究前因子VIII预防（P＜0.001）。B组共有26名患者入组。在总人群中，几乎所有的出血事件（97％）都在一次注射efanesoctocog alfa后得到解决。每周使用efanesoctocog alfa进行预防，在一周的大部分时间内提供超过40IU/dL的平均因子VIII活性，在第7天为15IU/dL。使用efanesoctocog alfa预防52周（A组）改善了身体健康（P＜0.001）,疼痛强度（P=0.03）和关节健康（P=0.01）。在整个研究人群中，efanesoctocog alfa具有可接受的副作用，并且未检测到因子VIII抑制剂的发展。

　　在患有严重血友病A的患者中，每周一次的efanesoctocog alfa提供了优于研究前预防的出血预防、正常至接近正常的因子VIII活性，并改善了身体健康、疼痛和关节健康。