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FDA授予Pimicotinib在腱鞘巨细胞瘤患者中的突破性治疗指定!

发布日期:2023-02-06 浏览次数:

 FDA已授予pimicotinib(ABSK021)突破性疗法称号,用于治疗不适合手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者。

  称基于一项开放标签研究(NCT04192344)的第1阶段TGCT队列的发现,该研究评估了Pimicotinib在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学。患者以“3+3”剂量递增方式每天一次接受25mg口服Pimicotinib的起始剂量,以确定最大耐受剂量或推荐剂量扩展。

  入组患者在第–3天接受单剂量的Pimicotinib,然后休息3天作为磨合期,以了解单剂量药物的安全性和药代动力学。然后,患者在重复的28天周期中每天一次连续接受pimicotinib。

FDA授予Pimicotinib在腱鞘巨细胞瘤患者中的突破性治疗指定!

  先前研究的数据表明,阻断CSF-1R信号通路可以有效调节和改变巨噬细胞功能,并可能治疗许多依赖巨噬细胞的人类疾病。Pimicotinib目前正在研究作为TGCT以及慢性移植物抗宿主病的治疗方法。

  在CTOS2022年会上公布的1期试验结果显示,在中国接受TGCT治疗后符合评估条件的20名患者中,有74.0%的患者至少接受了3个月的治疗。总体中位治疗持续时间为105天(范围49-164)。

  第13周时,总缓解率(ORR)为35%(95%CI,15.4%-59.2%)。初步结果表明,pimicotinib吸收迅速,消除时间相对较长,这一发现支持每日给药。此外,研究人员观察到治疗显着的药效学标志物变化,包括CSF1的诱导和非经典单核细胞和C末端肽的减少。

  大多数治疗中出现的不良反应为1/2级。

  ORR是主要终点。次要终点包括总体耐受性、运动范围改善以及患者报告的疼痛和僵硬结果。截至2022年6月1日,27名患有晚期TGCT的中国患者被纳入1b期,并接受每日50毫克pimicotinib的连续口服给药治疗。

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