阿伐曲泊帕(AVATROMBOPAG)治疗血小板减少的疗效和安全性如何？

Dova Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其子公司AkaRx的新药阿伐曲泊帕（avatrombopag）片剂用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板计数（血小板减少症）。值得一提的是，这是FDA在一周内批准的第三款新药，也是目前获批用于该用途的首款药物。

　　血小板是骨髓中产生的无色细胞，帮助在血管中形成血凝块，防止出血。血小板减少症是血液中的循环血小板数低于正常数量的一种病症。当患者的血小板数有中度或重度减少时，可能会发生严重甚至危及生命的出血，特别是在实施侵入性手术过程中。严重血小板减少症患者通常需要在手术前接受血小板输注，以增加血小板计数。

　　阿伐曲泊帕（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首个血小板生成素（TPO）受体激动剂。阿伐曲泊帕能模拟TPO的作用，它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格，治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。

　　阿伐曲泊帕的安全性和有效性在两项试验（ADAPT-1和ADAPT-2）中得到了验证。这些研究共包含435名慢性肝病和严重血小板减少症患者，他们将接受通常需要输注血小板的手术。这些试验评估了两个剂量水平的口服阿伐曲泊帕与安慰剂相比治疗5天的效果。结果显示，与安慰剂组相比，两种剂量水平的阿伐曲泊帕组有较高比例的患者具有增加的血小板计数，并且不需要在手术当天和治疗后7天内接受血小板输注或任何救援治疗。阿伐曲泊帕最常见的副作用有发烧、胃（腹）痛、恶心、头痛、疲劳和手足肿胀（水肿）。