达拉非尼儿童能用吗？1岁以上低级别胶质瘤治疗选择

在儿童肿瘤治疗领域，低级别胶质瘤（LGG）是儿童最常见的脑肿瘤类型之一，尽管其生长缓慢，但因位置特殊或反复复发，常对儿童的生活质量与长期生存构成威胁。传统治疗手段如手术、放疗和化疗虽有一定疗效，但对部分患者效果有限，且可能带来长期副作用。近年来，靶向治疗为儿童LGG患者带来了新的希望，其中达拉非尼作为BRAF抑制剂，因其针对BRAF V600E突变的精准作用，逐渐成为治疗选择之一。

　　达拉非尼最初获批用于成人BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤及非小细胞肺癌，但随着研究的深入，其在儿童肿瘤治疗中的潜力逐渐显现。2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准达拉非尼联合曲美替尼（MEK抑制剂）用于1岁及以上儿童BRAF V600E突变低级别胶质瘤的治疗，这一批准基于多项临床试验的积极结果。

　　值得注意的是，儿童并非成人的“缩小版”，其生理特点与成人存在差异，药物代谢、耐受性及长期影响均需特别关注。因此，达拉非尼在儿童中的使用需严格遵循医嘱，根据体重、年龄及病情调整剂量，并密切监测不良反应。

　　对于1岁以上低级别胶质瘤患儿，治疗选择需综合考虑肿瘤位置、大小、生长速度、是否伴有症状以及BRAF突变状态等因素。目前，主要治疗手段包括观察等待、手术、化疗、放疗及靶向治疗。

　　观察等待

　　对于无症状、肿瘤生长缓慢的患儿，观察等待是一种合理选择。通过定期影像学检查监测肿瘤变化，避免过早干预带来的风险。

　　手术

　　手术是低级别胶质瘤的首选治疗，旨在最大程度切除肿瘤，同时保留神经功能。对于位置深在或与重要神经血管结构紧密相连的肿瘤，手术难度较大，需权衡利弊。

　　化疗

　　化疗适用于手术无法完全切除或术后复发的患儿。常用化疗方案包括卡铂联合长春新碱等，但疗效因人而异，且可能带来骨髓抑制、恶心呕吐等副作用。

　　放疗

　　放疗对低级别胶质瘤的长期控制有一定效果，但儿童大脑发育尚未成熟，放疗可能影响认知功能及生长发育，因此需谨慎使用，通常作为最后选择。

　　靶向治疗

　　对于BRAF V600E突变的患儿，靶向治疗提供了精准打击肿瘤细胞的机会。达拉非尼联合曲美替尼通过阻断BRAF-MEK信号通路，抑制肿瘤生长，且副作用相对可控。这一方案尤其适用于手术难以切除或化疗、放疗效果不佳的患儿。