阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」申报新适应症

阿斯利康MEK1/2抑制剂「司美替尼」在华申报新适应症，惠及更广泛患者群体

1. 申报背景

阿斯利康（AstraZeneca）近日向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交 司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo®） 的新适应症申请，旨在扩大其治疗范围，覆盖更多 1型神经纤维瘤病（NF1）患者，尤其是 成人群体。

2. 当前获批适应症（中国）

• 适用人群：≥2岁儿童NF1相关 丛状神经纤维瘤（PN）（2023年获批）。

• 疗效数据：66%患儿肿瘤缩小≥20%，症状显著改善。

3. 新适应症申报重点

• 目标人群：成人NF1-PN患者（中国目前仅批准儿童用药）。

• 临床依据：

  • 全球SPRINT试验显示，成人患者 缓解率与儿童相当（约60%）。

  • 中国I期试验中，成人组ORR达58%，安全性可控。

4. 潜在影响

• 填补治疗空白：中国约50%的NF1-PN患者为成人，此前无针对性药物。

• 医保覆盖可能性：若获批，有望纳入医保，参考儿童版 自付1万-3万元/月。

5. 未来拓展方向

• 其他适应症探索：

  • KRAS突变实体瘤（如非小细胞肺癌、结直肠癌）III期试验中。

  • 低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） 国际多中心研究推进。

6. 患者如何获益？

• 成人患者：待获批后可通过正规渠道处方，无需超说明书用药。

• 用药监测：需定期评估心脏、肝功能及肿瘤影像（MRI）。

注：新适应症审批周期通常需6-12个月，需以NMPA最终决定为准。

专家点评

“司美替尼成人适应症的申报是NF1治疗的重要进步，未来需关注 城乡用药可及性 及 长期随访数据。”
——国家罕见病诊疗协作网专家