艾伏尼布的疗效

在一项开放标签、单组、多中心试验中，试验对象为18名患有IDH1突变的复发或难治性 MDS 成年患者。通过当地或中央诊断测试在外周血或骨髓中检测到IDH1突变，并通过 Abbott RealTime IDH1检测进行回顾性确认。艾伏尼布的起始剂量为每天500毫克，连续口服28天，直至病情进展、出现不可接受的毒性或接受造血干细胞移植，治疗中位时间为9.3个月。

所有观察到的反应均为CR，CR率为38.9%，中位CR时间为1.9个月，中位CR持续时间无法估计。在9名基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输血的患者中，6名 (67%) 在基线后56天内不再依赖RBC和血小板输血。在9名基线时不依赖RBC和血小板输血的患者中，7名(78%)在基线后56天内保持输血独立。