培米替尼对既往接受过治疗且FGFR2改变的晚期/转移性胆管癌患者表现出持久的反应和生存期的延长

胆管癌（CCA）是一种恶性肿瘤，其中成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的融合和重排是临床上可操作的基因组改变。培米替尼（Pemigatinib）作为一种选择性、有效的口服FGFR1-3抑制剂，在先前的研究中已经显示出对既往接受过治疗且FGFR2发生改变的晚期/转移性CCA患者的有效性。FIGHT-202研究旨在进一步评估培米替尼在这类患者中的长期疗效和安全性。

　　研究方法

　　患者分组：研究将患者分为三组，包括FGFR2融合/重排的患者（队列A），其他FGF/FGFR改变的患者（队列B），以及无FGF/FGFR改变的患者（队列C）。

　　治疗方案：患者每天口服一次培米替尼13.5mg，21天为一个周期（用药2周，停药1周），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　研究终点：主要终点是独立审查委员会根据RECIST v1.1评估的队列A的客观缓解率（ORR）；次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

　　研究结果

　　患者情况：共招募了147名患者，其中队列A有108名，队列B有20名，队列C有17名，另有2名患者未经证实的FGF/FGFR改变。最终分析显示，98.6%的患者停止了治疗，主要原因是疾病进展（71.4%）。

　　疗效评估：

　　队列A的ORR为37.0%，其中3名患者达到完全缓解，37名患者达到部分缓解。

　　中位DOR为9.1个月，表明培米替尼能够带来持久的缓解效果。

　　中位PFS和OS分别为7.0个月和17.5个月，进一步证实了培米替尼在延长患者生存期方面的作用。

　　安全性评估：最常见的治疗中出现的不良事件（TEAE）是高磷血症（58.5%）、脱发（49.7%）和腹泻（47.6%），大多为轻至中度。

　　仅有10.2%的患者因TEAE导致培米替尼停药，表明其安全性相对可控。

　　FIGHT-202研究的延长随访期结果显示，培米替尼在既往接受过治疗且FGFR2改变的晚期/转移性CCA患者中表现出持久的反应和延长的总生存期，且不良事件可控。这一结果进一步证实了培米替尼在这类患者中的有效性和安全性，为胆管癌的精准治疗提供了有力的证据支持。