阿西替尼与观察复发或转移性腺样囊性癌患者的随机II期研究

腺样囊性癌（ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，其化疗效果存在争议。由于ACC通常生长缓慢，且对化疗不敏感，因此缺乏针对该疾病的随机临床试验。为了评估阿西替尼（一种VEGF受体抑制剂）在复发或转移性ACC中的疗效，研究人员进行了首项随机II期研究。

　　本研究是一项多中心、前瞻性的II期临床试验，招募了过去9个月内癌症进展的复发性或转移性ACC患者。患者按1:1的比例随机分配至阿西替尼治疗组或观察组。阿西替尼治疗组患者接受每日两次5毫克的阿西替尼治疗，而观察组患者则不接受任何特殊治疗，仅在疾病进展后允许交叉至阿西替尼治疗。研究的主要终点是6个月无进展生存率（PFS率），次要终点包括客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）、PFS、缓解持续时间和不良事件。

　　结果：共有60名患者被分配至阿西替尼组或观察组，其中54名患者进行了疗效评估。中位随访时间为25.4个月。结果显示，阿西替尼组的6个月PFS率显著高于观察组（73.0% vs. 23.0%）。此外，阿西替尼组的中位PFS也更长（10.8个月 vs. 2.8个月，P < 0.001）。尽管阿西替尼的ORR为0.0%，但其疾病控制率达到了100.0%，而观察组的疾病控制率为51.9%。在总生存期方面，阿西替尼组未达到中位OS，而观察组的中位OS为27.2个月（P = 0.226）。阿西替尼治疗组最常报告的不良事件是口腔粘膜炎和疲劳，但大多数不良事件均为轻度至中度，且可控。

　　本项研究是ACC患者的首项随机临床试验，结果显示与观察相比，阿西替尼能够显著提高6个月PFS率，且疾病控制率更高。尽管阿西替尼未能实现客观缓解，但其对疾病进展的显著控制作用为ACC患者提供了一种新的治疗选择。