维奈托克联合10天地西他滨对高风险骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病患者的反应

在2024年ASCO年会上，一项关于维奈托克（Venclexta）联合10天地西他滨治疗老年/身体不适的新诊断急性髓系白血病（AML）、复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 以及高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的2期研究（NCT03404193）数据被公布。研究结果显示，该联合疗法在上述患者中显示出显著的安全性和有效性。

　　核心数据概览：

　　新诊断的AML患者（n=88）的总体缓解率（ORR）为88%。

　　既往未经治疗的继发性AML患者（n=17）的ORR为77%。

　　既往接受过治疗的继发性AML患者（n=30）的ORR为67%。

　　复发/难治性AML患者（n=72）的ORR为58%。

　　高危MDS患者（n=21）的ORR为52%。

　　在新诊断的AML组中，66%的患者获得完全缓解（CR），15%的患者获得CR但血液学不完全恢复（CRi），CR和CRi的综合率为81%。其他各组别的CR/CRi率也均有所提高。

　　研究方法与患者特征：

　　该研究由MD安德森癌症中心进行，是单机构2期研究，评估了新诊断的AML患者、复发/难治性AML患者、高危MDS患者等。诱导治疗包括地西他滨10天联合维奈托克28天，巩固治疗则包括5天地西他滨加21天维奈托克，每个周期持续4至8周，参与者最多可以接受24个周期。

　　患者特征方面，新诊断的AML患者中位年龄为73岁，74%的患者年龄在70岁或以上。高危MDS患者中位年龄为71岁，57%的患者年龄在70岁或以上。各组别的患者均包含了多种分子畸变，如FLT3、IDH1/IDH2、TP53等突变。

　　治疗效果与安全性：

　　新诊断和复发/难治性AML患者的中位总生存期（OS）分别为15.7个月和7.6个月。

　　新诊断AML的中位无复发生存期（RFS）为10.0个月，复发/难治性AML为7.5个月。

　　在安全性方面，最常见的不良反应包括感染、血小板减少症、中性粒细胞减少症等，但大多数为轻至中度，且可通过支持性治疗管理。

　　研究作者指出，维奈托克联合10天地西他滨疗法在高风险MDS和AML患者中显示出良好的疗效和安全性。然而，为了进一步验证该疗法的有效性和安全性，还需要更多的临床试验来加以确认。

　　维奈托克联合10天地西他滨疗法在高风险MDS和AML患者中展现出了良好的治疗潜力和安全性，为这些难治性疾病的治疗提供了新的思路和方法。