普拉替尼针对RET基因变异或融合的肺癌与甲状腺癌治疗新进展

美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年9月4日授予普拉替尼（Pralsetinib）加速批准，用于治疗携带RET基因融合的非小细胞肺癌（NSCLC），并随后在2020年12月1日，再次加速批准其应用于甲状腺癌的治疗。具体适应症涵盖：(1) 成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者；(2) 12岁及以上、患有晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌且需全身治疗的儿童及成人患者；以及(3) 12岁及以上、罹患晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌、需全身治疗且对放射性碘治疗无反应或不适宜的成人与儿童患者（若放射性碘为适用选项）。

　　临床研究显示，RET基因变异的肿瘤患者在使用普拉替尼后，展现出显著的总体缓解率（ORR）及持久的缓解效果。在不同患者群体中，ORR范围从57%（95%置信区间[CI], 46-68%），针对既往接受过铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，到高达89%（95% CI，52-100%）的RET融合阳性甲状腺癌患者。值得注意的是，大多数响应者在甲状腺癌治疗中，其缓解持续时间超过6个月。

　　此外，普拉替尼的产品说明书也明确列出了包括肺炎、高血压、肝脏毒性、出血事件、肿瘤溶解综合征、伤口愈合障碍风险及胚胎-胎儿毒性等相关警告与安全措施，以确保用药的安全性和合理性。