骨髓纤维化：JAK 抑制剂鲁索替尼与莫洛替尼的应用考量

骨髓纤维化的诊断应遵循世界卫生组织（WHO）2022年第5版分类标准以及2022年国际共识会议制定的指导原则。目前，在日本，唯一获批的JAK抑制剂是鲁索替尼（Ruxolitinib），而莫洛替尼（Momelotinib）则正处于监管审批阶段。

　　研究表明，在24周时，莫洛替尼治疗可使脾脏体积缩小，且MFSAF-TSS（骨髓纤维化症状评估表-总症状积分）的降低效果与鲁索替尼在COMFORT研究中的表现相仿。特别的是，莫洛替尼通过作用于ACVR1，抑制铁调素的产生，从而有助于改善贫血症状。鉴于贫血及输血依赖性均与患者的总生存期密切相关，因此，在选择JAK抑制剂的同时，也应考虑采用促红细胞生成素（ESA）和达那唑等替代输血的支持性治疗手段。

　　值得注意的是，停用JAK抑制剂后，患者的平均生存期约为11至14个月。对于伴有血小板减少的骨髓纤维化患者，虽然帕克里替尼（Pacritinib）在日本尚未获批，但其可作为一种治疗选择。在制定治疗方案时，应综合考虑使用JAK抑制剂以及采用ESA或达那唑等替代输血的支持性治疗措施。

　　此外，除了JAK抑制剂，当前还有众多其他类别的药物正处于研究阶段，旨在为骨髓纤维化患者提供更多治疗选择。