艾曲泊帕在治疗原发性免疫性血小板减少症中的疗效与安全性评估

本研究致力于评估艾曲泊帕在治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）中的疗效及安全性，并分析影响其治疗效果和副作用的相关因素。

　　研究纳入了198名成人原发性免疫性血小板减少症患者。我们详细评估了艾曲泊帕不同起始剂量的治疗效果，并对不良事件进行了记录分析。同时，我们深入探讨了性别、年龄、ITP类型、血小板抗体以及联合药物治疗等因素对艾曲泊帕疗效的影响。

　　在参与研究的198例患者中，男性70例，女性128例，中位年龄为45岁（年龄范围18-88岁）。其中，新诊断的ITP患者130名（65.7%），持续性ITP患者25名（12.6%），慢性ITP患者43名（21.7%）。在基线评估时，84.3%的患者出血事件评分低于4，而15.7%的患者评分达到或超过4。

　　经过6周的治疗，艾曲泊帕的总体缓解率达到了78.8%（其中完全缓解[CR]占49.0%；CR1占14.6%；CR2占15.2%）。艾曲泊帕的中位反应时间为7天（范围7-14天）。在不同起始剂量的比较中，我们发现50mg剂量的初始缓解率显著高于25mg和75mg剂量，达到85.9%。值得注意的是，有两名患者接受了100mg作为起始剂量，但初始反应为0。

　　在剂量调整方面，70.7%的患者维持了起始剂量，而8.6%和6.1%的患者剂量分别调整至50mg和75mg。另有两名患者的剂量调整至100mg。剂量调整后，各剂量组的持续缓解率无显著差异，但100mg剂量的持续有效率达到了100.0%。此外，艾曲泊帕治疗6周后，患者的总体出血评分明显下降，特别是评分≥4的患者数量减少至0。

　　在安全性方面，与艾曲泊帕治疗相关的最常见不良事件是肝功能受损（7.7%）。研究期间未观察到血栓形成事件或其他严重不良事件。进一步的分析显示，ITP类型和巨核细胞数量显著影响艾曲泊帕的初始反应。新诊断的ITP患者以及巨核细胞数量正常或增加的患者对艾曲泊帕的初始缓解率较高。

　　综上所述，艾曲泊帕作为成人ITP的二线及以上治疗药物，展现出了快速起效和良好的安全性。50mg剂量的初始反应率明显高于其他剂量组。同时，新诊断的ITP患者以及巨核细胞数量正常或增加的患者对艾曲泊帕的治疗反应更佳。