kaftrio(Trikafta)的功效与作用及副作用？

KAFTRIO(TRIKAFTA)是一种用于治疗囊性纤维化(CF)的药物，患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变，可以帮助CF患者从进行性疾病转变为更易于控制的慢性疾病。

kaftrio(Trikafta)的功效

kaftrio(Trikafta)的英文名称叫作Ivacaftor、Tezacaftor、Elexacaftor，中文名称叫作依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片，Elexacaftor和tezacaftor与CFTR蛋白上的不同位点结合，并在促进CFTR的选择突变形式的细胞加工和运输中具有累加效应，与单独的任一分子相比，增加了递送至细胞表面的CFTR蛋白的量。

elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的联合作用能够增加细胞表面CFTR的数量和功能，导致CFTR活性增加，如通过CFTR介导的氯化物转运所测量的。

kaftrio(Trikafta)的作用

在一项研究中评估了107名12岁及以上的CF患者，在使用kaftrio(Trikafta)进行为期4周的开放性磨合期后，基线时的平均ppFEV1为60.9%。主要终点是双盲治疗期第4周ppFEV1相对于基线的平均绝对变化。关键次要疗效终点是第4周时汗液氯化物和CFQ-R呼吸域评分相对于基线的绝对变化。

与tezacaftor/ivacaftor相比，使用Trikafta治疗导致ppFEV1改善10%，具有统计学显著性。在第15天的第一次评估中观察到ppFEV1的平均改善。

 

kaftrio(Trikafta)的副作用

最常见的药物不良反应(≥5%的患者且频率高于安慰剂≥1%)为头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、丙氨酸转氨酶升高、鼻塞、血肌酸磷酸激酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎和血胆红素升高。

严重的不良反应主要包括白内障、过敏反应等。

kaftrio(Trikafta)副作用的处理方法

1、头痛：注意休息，避免劳累，保持情绪稳定，以免情绪激动后加重头痛症状，也可以适当按摩头部，能够促进局部的血液循环缓解头痛。

2、腹痛：可通过热敷、保暖等方法促进局部血液循环，改善腹部疼痛，还要戒烟戒酒，不要吃坚硬、生冷、辛辣的食物，进食时细嚼慢咽，避免暴饮暴食。

3、腹泻：可在医生的指导下使用蒙脱石散、药用炭、洛哌丁胺等止泻药物治疗，多吃清淡、易消化食物，多喝热水，同时做好腹部保暖。

4、皮疹：日常注意皮肤清洁、卫生，可用温水清洁皮肤，保持皮肤湿润，避免皮肤干燥，外出时应涂防晒霜、戴草帽，避免皮肤暴露于阳光下，避免搔抓患处。

5、转氨酶升高：如果ALT或AST >正常值上限(ULN)的5倍，或者ALT或AST >3倍ULN，胆红素> 2倍ULN，应及时中断给药，并密切进行实验室检查，直到异常情况消失。

6、过敏反应：如果在治疗过程中出现严重过敏反应的体征或症状，需要停用kaftrio(Trikafta)并进行适当的治疗。

7、白内障：建议开始接受kaftrio(Trikafta)治疗的儿科患者进行基线和随访眼科检查。

出现难以耐受的副作用后应及时咨询医生进行专业的处理。