FDA授予CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）突破性治疗指定！

　Pimicotinib是一种新型、口服、高选择性、高效的CSF-1R小分子抑制。多项研究表明，阻断CSF-1R信号通路可以有效调节和改变巨噬细胞功能，并可能治疗许多依赖巨噬细胞的人类疾病。Pimicotinib目前正在研究作为腱鞘巨细胞瘤（TGCT）和GVHD的治疗方法，并正在评估作为许多其他适应症的治疗方法。

　　2022年7月，pimicotinib获得了NMPA药物评价中心的突破性疗法认定，用于治疗无法手术治疗的TGCT。随后在2022年10月，Abbisko Therapeutics获得CDE批准，在TGT中进行pimicotinib的3期临床验。在此之前，pimicotinib在TGT患者的1b期试验中显示出显着的抗瘤疗效，达到了68.0％的初步ORR和良好的安全性。

　　腱鞘巨细胞瘤（TGCT）和慢性移植物沉宿王病（CGVHD）介绍

　　TGCT，又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎，是一种局部侵袭性肿瘤，累及关节滑膜、粘液囊和肌健膜，导致受累关节肿胀、疼痛、僵硬、活动度下降，严重影响患者的生活质量。手术切除是TGCT的标准治疗方法。然而，并非所有患者都适合手术治疗。弥漫性患者的肿瘤难以通过手术切除，可能导致严重的关节损伤、全滑膜切除、关节置换，甚至截肢，手术并发症风险高。据报道，超过50％的弥漫性TGCT患者在手术切除后会复发。对于不适合手术的TGCT患者，目前国内尚无获批药物。

　　慢性移植物沉宿王病（CGVHD）是异基造血干细胞移植后重建受体免没过程中供体淋已细胞攻击受体器官起的临床病理综合征（包括经典GVHD和重叠综合征），是主要的临床病理综合征之一。移植后的并发症。根据中国CGVHD诊治共识（2021），CGVHD的发病率为30~70％。GVHD临床表现多样，个体差异大，病程长。可累及多个重要脏器，严重影响患者的生活质量和远期生存。糖皮质激素仍然是GVHD的标准一线治疗，但超过一半的接受治疗的患者会产生耐药性并需要二线治疗。对于糖皮质激素治疗无效的CGVHD惠者，目前国内尚无批准的治疗药物。