维奈克拉(VENETOCLAX)治疗急性髓系白血病的效果怎么样？

艾伯维（AbbVie）和基因泰克（Genentech）公司宣布，双方联合开发的维奈克拉（venetoclax）与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的3期临床试验VIALE-A（M15-656）中，达到了双重主要临床终点。该组合疗法与azacitidine和安慰剂构成的组合疗法相比，显著改善了初治患者的总生存期（OS），以及由完全缓解率和完全缓解兼不完全血细胞计数缓解率（CR+CRi）构成的另一复合终点。这些患者无法接受高强度化疗。

　　维奈克拉是一款“first-in-class”靶向药物，它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。在有些血癌和其它肿瘤类型中，BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。维奈克拉通过阻断BCL-2蛋白的功能，可以恢复细胞凋亡的正常过程。这一组合在2018年11月获得FDA加速批准，治疗无法接受高强度化疗的初治AML患者。此次3期临床结果进一步证实了这一组合疗法的效果。

　　VIALE-A试验是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的3期临床研究，旨在评估维奈克拉与azacitidine联合，在治疗443名AML患者中的安全性与疗效。该试验的结果显示，在进行第一次预定的中期数据分析时，这种组合疗法就显著改善患者的OS和CR+CRi,达到试验的双重主要终点。