老年AML患者福音！Inqovi联合Venetoclax全口服方案获FDA批准，完全缓解率41.6%

　2026年5月13日，美国FDA正式批准口服地西他滨/西达尿苷复方片剂（Inqovi，Taiho Oncology公司）联合维奈克拉（Venetoclax，Venclexta）用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者，这些患者年龄≥75岁，或存在合并症无法耐受强化诱导化疗。这一批准标志着老年和虚弱AML患者终于拥有了全口服、低毒高效的精准治疗方案。

　　老年AML：治疗困境与未满足需求

　　急性髓系白血病是一种高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，中位发病年龄为68岁。对于年龄≥75岁或存在严重合并症的患者，标准强化疗（如"7+3"方案：阿糖胞苷+蒽环类药物）的毒性过大，治疗相关死亡率可高达20%-30%，因此这类患者通常无法接受强化疗。

　　长期以来，老年/不适合强化疗AML的标准治疗方案为低强度去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）联合维奈克拉。虽然这一联合方案显著改善了患者预后，但阿扎胞苷和地西他滨传统上需要皮下注射或静脉输注，治疗不便，且需要频繁住院。口服地西他滨/西达尿苷复方片剂的出现，为这一联合方案提供了全口服的可能。

　　Inqovi：口服去甲基化药物的便捷升级

　　Inqovi是一种固定剂量的口服复方片剂，包含地西他滨（一种核苷代谢抑制剂）和西达尿苷（一种胞苷脱氨酶抑制剂）。西达尿苷通过抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，保护地西他滨免于首过代谢，从而实现地西他滨的口服生物利用度。

　　与静脉地西他滨相比，Inqovi的口服给药方式极大地提高了治疗的便利性和患者的依从性，尤其适合老年和虚弱患者在家中完成治疗。

　　ASTX727-07试验：全口服方案的明确疗效

　　该批准基于关键的ASTX727-07临床试验（NCT04657081）结果。该试验是一项单臂、开放标签研究，纳入101例新诊断AML患者（年龄≥75岁或存在合并症无法耐受强化疗），接受Inqovi联合维奈克拉治疗。

　　疗效数据令人鼓舞：完全缓解（CR）率达到41.6%（95% CI: 31.9, 51.8），中位至CR时间为2个月（范围：0.4至15.3个月）。CR的中位持续时间尚未达到（范围：0.5至16.3个月）。这一疗效数据与静脉去甲基化药物联合维奈克拉的历史数据相当，但全口服方案的治疗便利性显著优于传统方案。

　　处方信息中包含对骨髓抑制和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、恶心、腹泻等。

　　对国内老年AML患者的意义

　　在中国，AML的发病率逐年上升，随着人口老龄化，老年AML患者的比例不断增加。对于这部分患者，治疗目标是在保证安全性的前提下尽可能延长生存期和改善生活质量。

　　Inqovi联合维奈克拉全口服方案的获批，为老年AML患者提供了一个既高效又便捷的治疗选择。建议新诊断AML患者在确诊后进行全面的细胞遗传学和分子风险评估，包括FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等基因突变检测，以制定个体化的治疗方案。对于年龄≥75岁或存在严重合并症的患者，Inqovi联合维奈克拉应作为一线治疗的重要考虑。

　　我们期待这一全口服方案能够尽快进入中国，为中国老年AML患者带来更便利、更有效的治疗体验。]