赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，评估抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab）联合含铂双效化疗治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的3期EMPOWER Lung试验，在达到总生存期（OS）主要终点后提前停止。

该试验入组了有转移性或局部晚期疾病、肿瘤为鳞状或非鳞状组织学、所有PD-L1表达水平的患者。结果显示，在这些患者中，与化疗相比，Libtayo+化疗方案显著改善了OS（中位OS：22个月 vs 13个月）、将死亡风险降低29%。该试验的数据将作为在美国和欧盟提交监管申请文件的基础。结合之前的临床试验，Libtayo现已证实作为单药疗法或联合化疗一线治疗晚期NSCLC均能显著提高总生存期（OS）。

肺癌是全世界癌症死亡的首要原因。在2020年，全球确诊220万、美国确诊22.5万新病例。肺癌病例中，大约84%为非小细胞肺癌（NSCLC），其中75%的病例在晚期确诊。而PD-1抑制剂单药治疗主要是促进了PD-L1表达≥50%的NSCLC的治疗，大约70%的NSCLC患者PD-L1表达低于50%，这使其成为最常见的治疗情况。

EMPOWER Lung试验入组了466例ALK、EGFR、ROS1突变检测呈阴性、患有先前未接受治疗的转移性NSCLC（IV期）或局部晚期NSCLC（IIIB/C期）、并且不适合接受根治性放疗的患者。研究中，患者以2:1的比例随机分配，接受Libtayo 350mg（n=312）或安慰剂（n=154），每3周静脉输注一次治疗108周，同时接受含铂双效化疗（每3周一次，治疗4个周期）。共同主要终点是总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。关键次要终点包括客观缓解率（ORR）和最佳总缓解率（BOR）。该试验入组的患者中，30%（n=139）的患者肿瘤PD-L1表达<1%，38%（n=175）的患者肿瘤PD-L1表达为1%至49%，33%（n=152）的患者肿瘤PD-L1表达为≥50%。

提前停止试验的决定是基于独立数据监测委员会（IDMC）在方案规定的中期分析期间提出的建议。在这项对466名患者的顶线初步分析中，与单纯化疗相比，Libtayo联合化疗将死亡风险降低了29%（HR=0.71；95%CI:0.53-0.93；p=0.014）。Libtayo+化疗组的中位OS为22个月（95%CI:16个月-不可评估[NE]），化疗组的中位OS为13个月（95%CI:12至16个月）。IDMC分析中未发现Libtayo新的安全信号，更多详细疗效和安全性数据将在即将召开的医学会议上公布。

EMPOWER Lung试验的调查员Miranda Gogishvili表示：“在晚期NSCLC患者中，Libtayo联合化疗将中位总生存期（OS）提高至22个月，而单独化疗仅为13个月。值得注意的是，这项3期试验入组了具有各种难以治疗的疾病特征的患者，以及患有局部晚期疾病的患者。这些数据增加了越来越多的证据，支持Libtayo治疗晚期NSCLC，其中包括Libtayo单药治疗PD-L1高表达NSCLC的关键结果。”