瑞司美替罗resmetirom获批上市了吗？研发历程与适用人群

（resmetirom，商品名Rezdiffra）是肝脏靶向选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，是全球首款正式获批用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原非酒精性脂肪性肝炎NASH）合并肝纤维化的靶向药物，国内暂未通过NMPA正式获批上市。

　　研发历程

　　瑞司美替罗最初由罗氏研发，后续由美国Madrigal Pharmaceuticals完成后续临床开发。作为THR-β选择性激动剂，药物可精准靶向肝脏，促进肝脏脂肪酸氧化、减少肝脏脂肪沉积、减轻肝脏炎症及纤维化进程，不影响全身甲状腺受体α，减少全身性甲状腺相关副作用。核心Ⅲ期MAESTRO-NASH全球多中心临床试验纳入966例经肝活检确诊的非肝硬化MASH患者，验证52周治疗后可实现双终点获益：显著改善肝纤维化、同时消退脂肪性肝炎，大幅降低肝脏脂肪含量、改善血脂及肝脏生化指标，证实可延缓肝纤维化进展，降低后续肝硬化风险。基于该Ⅲ期研究数据，2024年3月获美国FDA加速批准上市；后续陆续在部分海外地区获批，但尚未在中国内地正式获批上市，未纳入国内医保目录，无法通过公立医院常规药房购买，仅可通过海南博鳌特许药械通道、正规跨境医疗渠道合规获取。

　　核心适用人群

　　获批适应症：联合饮食和运动干预，用于成人非肝硬化MASH合并中度至晚期肝纤维化（F2-F3期）患者，改善脂肪性肝炎和肝纤维化病变。核心入选条件：经肝活检或规范影像学确诊MASH、存在F2-F3肝纤维化、无肝硬化失代偿、无严重肝功能衰竭；适合合并肥胖、2型糖尿病、血脂异常等代谢合并症的慢性脂肪肝肝纤维化患者。非适用人群：失代偿期肝硬化患者、重度肝功能不全患者不适用；酒精性肝病、病毒性肝炎、自身免疫性肝病等其他病因肝病不适用本品；18岁以下青少年、孕妇、哺乳期女性不推荐使用；单纯脂肪肝无明显肝纤维化患者不属于获批适应症，不建议盲目用药。用药前需完善肝纤维化评估、肝功能检查、胆囊超声及血脂检查，排除胆囊基础疾病和重度肝损伤；全程配合饮食控制与运动干预，不能单纯依赖药物治疗。长期随访研究仍在进行，以进一步验证远期硬终点获益，降低肝癌、肝硬化风险。