首款3期1型糖尿病疾病缓解疗法Tzield获美国FDA加速批准

　近日，赛诺菲旗下药物Tzield（替普利珠单抗）获美国FDA加速批准，用于延缓8至17岁新确诊3期1型糖尿病患儿内源性胰岛素分泌功能衰退，这是首款针对新确诊3期1型糖尿病的疾病缓解疗法，为患病儿童及家庭带来全新治疗选择，该药物对非自身免疫性血糖异常无治疗效果。

　　此次获批依据3期PROTECT研究数据，试验纳入328名8-17岁、确诊6周内且保留部分β细胞功能的3期1型糖尿病患儿，随机分为给药组与安慰剂组，采用12天静脉输注疗程，部分患者后续追加疗程。试验结果显示，Tzield可显著减缓患儿β细胞功能标志物C-肽水平的下降，且在年龄、性别、种族等多类亚组中疗效稳定，差异具有统计学意义。该药物常见不良反应包含淋巴细胞减少、皮疹、腹泻、头痛等多种症状。

　　目前该药物适应症的完全获批，仍需依托正在招募受试者的BETA-PRESERVE验证性试验，进一步证实其临床获益。此外，Tzield此前已获批用于延缓1岁以上儿童及成人2期1型糖尿病进展为3期。

　　1型糖尿病是进展性自身免疫病，病程分为四阶段，从无症状的自身免疫启动阶段，逐步发展至β细胞功能完全丧失、伴随慢性并发症的终末阶段，3期患者需长期进行胰岛素替代治疗。