艾伏尼布片Ivosidenib（拓舒沃）说明书--白血病、胆道癌等用药

一、艾伏尼布的功效与作用

1. 适应症

艾伏尼布是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。它主要用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。此外，艾伏尼布还被批准用于治疗既往接受过治疗的IDH1突变局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

2. 作用机制

在正常细胞的三羧酸循环中，IDH1将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，在IDH1突变的癌细胞中，这一过程被逆转，导致α-KG转化为2-HG，进而引起细胞代谢异常、分化阻滞、染色体结构改变和异常甲基化，最终导致肿瘤发生。艾伏尼布通过精准靶向IDH1突变，强效抑制2-HG的产生，促进细胞正常分化，从而抑制肿瘤的生长。

3. 临床疗效

急性髓系白血病（AML）：艾伏尼布在治疗复发或难治性AML患者中显示出显著疗效。对于新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者，艾伏尼布提供了一种新的治疗选择。

胆管癌：对于IDH1突变的胆管癌患者，艾伏尼布同样展现出良好的治疗效果。临床试验显示，与安慰剂相比，艾伏尼布可显著延长胆管癌患者的中位总生存期，且耐受性良好。

二、艾伏尼布的副作用

尽管艾伏尼布在治疗特定癌症中表现出色，但也可能带来一些副作用。了解这些副作用并采取相应的管理措施，对于保障患者安全至关重要。

1. 常见副作用

消化系统问题：包括恶心、呕吐、腹泻等。

全身不适感：如乏力、疲劳、呼吸困难等。

皮肤反应：如皮疹、瘙痒、干燥等。

肝功能异常：表现为转氨酶升高等。

2. 较少见但可能严重的副作用

分化综合症：这是一种与AML治疗相关的潜在严重并发症，需进行适当监测。

QT间期延长：一种心电图异常，可能增加心脏事件的风险。

3. 注意事项

在使用艾伏尼布期间，患者应避免同时使用可能增加其血药浓度的药物，如抑制胃酸分泌药、抗凝药等。

酒精可能会加重艾伏尼布的副作用，因此在使用该药物期间应避免饮酒。

孕妇和哺乳期妇女应避免使用艾伏尼布，因为它可能对胎儿造成伤害。

艾伏尼布作为一种针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，在治疗复发或难治性AML及胆管癌患者中展现出显著疗效。然而，患者在使用过程中也需警惕可能出现的副作用，并遵循医嘱进行适当的管理和监测。希望今天的分享能帮助大家更好地了解艾伏尼布，为患者的治疗选择提供参考。