贝舒地尔临床试验成果

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，其发生率为30%～70%。该病的发生机制复杂，涉及捐赠者免疫细胞对受者身体组织的长期攻击，导致多器官系统的免疫炎症反应和纤维化。cGVHD的临床表现多样，个体差异大，病程迁延持久，严重影响患者的生活质量及长期生存率。目前，针对cGVHD的治疗手段有限，存在较大的临床需求缺口。

　　贝舒地尔的临床试验成果

　　（一）国内外新药获批情况

　　今年以来，国家药品监督管理局接连批准了两项关于Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）甲磺酸贝舒地尔片的III期临床试验。这些试验的适应症包括用于治疗成人双肺移植后慢性移植肺功能丧失（CLAD）及联合糖皮质激素治疗12岁及以上新诊断为中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。2023年8月，烨辉医药的甲磺酸贝舒地尔片更是获批用于移植物抗宿主病，标志着该药物在国内市场的正式应用。此前，贝舒地尔已于2021年首先在美国获批上市，并随后在加拿大、澳大利亚、英国等多个国家获批用于治疗cGVHD。

　　（二）临床研究进展与意义

　　冲击一线治疗，重塑cGVHD治疗格局：

　　目前，针对cGVHD的一线疗法中尚未出现靶向疗法。而贝舒地尔作为cGVHD首个纳入中国人群的全球多中心III期临床研究药物，已完成首例患者入组，为cGVHD患者带来了新的希望。这一研究有望打破现有治疗格局，为cGVHD患者提供更为有效的治疗选择。

　　卓越的临床表现：

　　多项研究表明，贝舒地尔在治疗cGVHD患者中展现出卓越的表现。例如，在一项研究中，入组患者的总体缓解率达到85.7%，其中上消化道、关节/筋膜、口腔和皮肤的缓解率分别为100%、80.0%、72.2%和54.5%。这些数据充分证明了贝舒地尔在缓解cGVHD症状方面的显著效果。

　　真实世界研究的验证：

　　在加拿大的真实世界研究中，甲磺酸贝舒地尔作为挽救疗法，治疗多线治疗失败后的难治性cGVHD患者，仍可带来明显生存获益。治疗6个月时，总生存（OS）率为76.6%，无失败生存期（FFS）率为71.9%。这一结果进一步验证了贝舒地尔在临床实践中的有效性和安全性。

　　早期治疗与全病程管理的重要性：

　　美国每年有14,000余例cGVHD患者，其中65%的患者诊断时存在3个及以上受累器官。更早的干预能够迅速控制病情进展，减轻患者症状负担，提高生活质量，并减少并发症的发生。通过早期使用贝舒地尔进行干预，可以有效阻止纤维化发展，保护靶器官功能，促进免疫稳态恢复，为患者带来更好的预后和更长的生存期。

　　贝舒地尔作为一款靶向ROCK2的创新药物，在治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）方面展现出了显著的临床效果和广阔的应用前景。其通过抑制ROCK2活性，实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制，为cGVHD患者提供了新的治疗希望。