艾曲波帕的治疗效果

在一项2期研究中，研究对象为免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者，目的是确定口服血小板生成素类似物艾曲波帕能否改善血细胞计数。25名患者接受艾曲波帕治疗，剂量为50毫克，可根据需要增加剂量，最高剂量为每日150毫克，共治疗12周。

25名患者中有11名（44%）在12周时至少有一种血细胞谱系出现血液学反应，且毒性作用极小。9名患者不再需要血小板输注。6名患者的血红蛋白水平有所改善，中位数增加4.4克/分升，其中3名患者之前依赖红细胞输注，现在不再需要输血，9名患者的中性粒细胞计数有所增加。连续骨髓活检显示，有反应的患者的三系造血功能正常化，且纤维化没有增加，免疫功能监测未发现持续变化。

对于部分难治性严重再生障碍性贫血患者，艾曲波帕治疗与多系临床反应相关。