阿伐曲泊帕联合标准免疫抑制治疗严重再生障碍性贫血的疗效与安全性评估

严重再生障碍性贫血（SAA）是一种危及生命的骨髓衰竭性疾病。尽管在免疫抑制治疗（IST）中加入艾曲波帕能提高缓解率，但其潜在的肝毒性仍令人担忧。阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）作为一种小分子血小板生成素受体激动剂，展现出无肝毒性的优势，但其治疗SAA的确切疗效尚待明确。

　　本回顾性研究采用倾向评分匹配方法，对比了42名接受阿伐曲泊帕联合IST治疗的SAA患者（A组）与84名仅接受IST治疗的历史队列患者（B组）的疗效与安全性。A组患者的中位年龄为31.5岁（范围6.0-67.0岁），B组为26岁（范围16.0-45.0岁）。

　　研究结果显示，在治疗3个月时，A组的完全缓解（CR）率和总体缓解（OR）率均显著高于B组（CR：19.0% vs. 4.8%，p = 0.024；OR：54.8% vs. 39.3%，p = 0.145）。至6个月时，A组的CR和OR率依然保持优势（CR：31.0% vs. 14.3%，p = 0.145；OR：71.4% vs. 51.2%，p = 0.048）。进一步的多变量分析发现，A组中从发病到抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗的间隔较短（≤6个月）是预测6个月时缓解率较好的独立因素（p = 0.005）。此外，A组的无事件生存率也优于B组（60.7% vs. 49.6%）。

　　在安全性方面，阿伐曲泊帕表现出良好的耐受性，治疗期间未观察到肝损伤，即使对于已有肝损伤的患者也是如此。这一发现进一步证实了阿伐曲泊帕在治疗SAA时的安全性优势。

　　综上所述，本研究表明在IST中加入阿伐曲泊帕能够显著提高SAA患者的缓解率和缓解质量，同时确保治疗的安全性。阿伐曲泊帕为SAA患者提供了一种新的、有效的治疗选择，有望改善患者的预后和生活质量。