莫洛替尼在加拿大获批

莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）在加拿大获得批准，用于治疗患有中度或高风险原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症骨髓纤维化且伴有中度至重度贫血的成年患者的脾肿大和/或疾病相关症状。这一批准基于多项关键的临床试验数据，特别是MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验的结果。

　　MOMENTUM试验数据支持

　　试验设计：MOMENTUM试验是一项全球、多中心、随机、双盲的3期临床试验，旨在比较莫洛替尼与达那唑在已接受JAK抑制剂治疗且伴有贫血和症状的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。

　　主要疗效终点：试验结果显示，莫洛替尼组中有25%的患者报告总症状评分（TSS）降低了至少50%，而达那唑组为9%，显示出莫洛替尼在改善症状方面的显著优势。

　　输血独立性：在接受莫洛替尼治疗的患者中，有30%在第12周至第24周期间实现了输血独立，而达那唑组为20%。此外，莫洛替尼组中有35%的患者在24周治疗期间不需要输血，显著高于达那唑组的17%。

　　脾脏体积减少：莫洛替尼组中有39%的患者脾脏体积减少（SVR）至少25%，而达那唑组仅为6%。

　　SIMPLIFY-1试验数据支持

　　试验设计：SIMPLIFY-1试验同样是一项3期、多中心、随机、双盲的临床试验，将莫洛替尼与ruxolitinib（Jakafi）用于先前未接受过JAK抑制剂的骨髓纤维化患者。

　　主要疗效终点：在基线时患有中度至重度贫血的患者子集中，莫洛替尼组中有31.4%的患者达到SVR35（脾脏体积减少至少35%），与ruxolitinib组的32.6%相当。

　　骨髓纤维化相关贫血的治疗选择有限，莫洛替尼的批准为这类患者提供了新的治疗替代方案。

　　改善预后与生活质量：莫洛替尼能够显著改善患者的症状、实现输血独立并减少脾脏体积，有望改善患者的预后和生活质量。

　　不良反应：莫洛替尼治疗过程中可能会出现一些不良反应，如血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心等。因此，在使用莫洛替尼时需要密切监测患者的反应，并根据具体情况调整治疗方案。

　　综上，莫洛替尼在加拿大获得批准用于治疗伴有中度至重度贫血的骨髓纤维化患者，这一批准基于充分的临床试验数据和显著的临床疗效。