艾伏尼布在急性髓性白血病患者中诱发深度且持久的缓解，仿制药在哪里上市

艾伏尼布Ivosidenib（AG-120）是一种创新的口服靶向药物，它通过有效抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1；简称mIDH1）来减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的产生。

　　近期一项研究纳入了34名新诊断的急性髓性白血病（AML）患者，这些患者因不符合标准治疗的条件，而每天接受500mg的艾伏尼布Ivosidenib治疗。患者的中位年龄为76.5岁，其中26名患者（76%）患有继发性AML，16名患者（47%）因既往存在的血液疾病已接受过一种或多种低甲基化药物治疗。

　　研究结果显示，最常见的不良事件包括腹泻（n=18；53%）、疲劳（n=16；47%）、恶心（n=13；38%）和食欲下降（n=12；35%）。值得注意的是，有6名患者（18%）报告出现了分化综合征（其中3名患者症状达到3级或以上[9%]），但这些情况并未导致治疗中断。

　　在疗效方面，完全缓解（CR）加部分血液学恢复（CRh）的CR率达到了42.4%（95%置信区间[CI]，25.5%至60.8%）；而单纯的CR率为30.3%（95% CI，15.6%至48.7%）。关于CR+CRh和CR的中位持续时间尚未达到，但95% CI的下限分别为4.6个月和4.2个月；令人鼓舞的是，在1年时，仍有61.5%和77.8%的患者保持在缓解状态。中位随访时间为23.5个月（范围为0.6-40.9个月），中位总生存期为12.6个月（95% CI，4.5-25.7个月）。此外，在21名基线时依赖输血的患者（63.6%）中，有9名（42.9%）变得不再需要输血。在达到CR+CRh的9/14患者中（其中5/10达到CR；4/4达到CRh），IDH1突变被成功清除。

　　综上所述，艾伏尼布Ivosidenib单药治疗在新诊断的IDH1突变型急性髓系白血病患者中展现出良好的耐受性，并能有效诱导深度且持久的缓解，同时帮助患者实现输血独立。